줄기세포 치료제 전문기업 코아스템 관계자는 “희귀의약품 지정은 한국에서 진행된 임상 1상, 2상 시험에서 나타난 결과 값에 대해 유효성을 인증해준 결과”라며 “뉴로나타-알주에 대한 기술력 입증뿐 아니라 희귀의약품으로써 탁월한 치료 효과 또한 평가받은 계기가 된 것”이라고 설명했다. 이어 “현재 허가받은 관련 제품이 있는 경우, 유럽의약품청 희귀의약품으로 지정받기 위해서는 임상적 효과가 명확하게 개선됐다는 것을 입증해야만 가능하다”며 “이미 승인받은 약물과 비교 분석이 필수로 수반돼 치료제에 대한 경쟁 우위를 확보한 것으로 볼 수 있다”라고 강조했다.
유럽의약품청의 희귀의약품 지정은 뉴로나타-알주의 루게릭병 치료 성분인 리루졸을 단독 투여했을때보다 병용투여했을 경우 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R) 측정에서 진행 속도가 둔화되는 것을 입증한 것이라는 분석이다. 뉴로나타-알주를 개발한 코아스템은 희귀의약품 지정을 통해 유럽 국가의 질환 환자들에게 혁신적인 치료제로 공급할 수 있도록 박차를 가할 것으로 보인다.
‘뉴로나타-알주’은 지난해 8월에 이미 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 코아스템 측은 “이번 희귀의약품 지정으로 유럽연합(EU) 회원국에 허가 후 독점 판매 권리를 확보해 향후 유럽을 포함한 글로벌 제약사와 기술이전에 대해서도 긍정적인 검토가 이뤄질 것”이라고 전망했다.
유럽의약품청은 EU 회원국 1만 명 당 5명 이내의 유병률로 발생해 생명을 위협하는 질환들을 치료·예방·진단하기 위해 개발된 약물들에 대해 희귀의약품 지위를 부여하고 있다. 희귀의약품으로 지정받을 경우, 업체는 임상시험 종료 후 시판 허가에 있어 신속 심사와 수수료 감면 등 혜택을 받는다..
코아스템 관계자는 “미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품 지정을 계기로 올해 상반기 내에 FDA 승인절차를 개시할 예정”이라며 “지난 1월 JP모건 컨퍼런스와 오는 6월에 개최되는 바이오USA에서 관심을 표명하는 글로벌 제약사들과 기술이전과 글로벌 판권계약에 대한 협의를 하반기에 시작할 계획”이라고 계획을 전했다.
줄기세포 기반의 희귀난치병 치료제 전문 기업 코아스템의 루게릭병 줄기세포치료제 뉴로나타-알주는 국내에서 지난 2015년부터 시판됐다. 이에 국내에서 치료를 받기 위해 입국하는 해외 루게릭병 환자가 대폭 증가하는 등 높은 치료 효과를 검증받은 바 있다.
