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안구에 반복투약 부담 뚝…황반변성 ‘원샷’ 치료제 러시

애브비 등 글로벌 제약사 개발 속
삼성에피스·뉴라클 등 국내도 가세

한민구 기자

입력 2026-01-25 18:16

지면 14면

글로벌 블록버스터 황반변성 치료제 ‘아일리아’의 투약 부담을 줄이기 위한 대안으로 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 활용한 유전자치료제가 주목받고 있다. 뉴라클제네틱스와 이연제약(102460)이 AAV 기반 후보물질의 기술이전을 준비 중이고, 삼성바이오에피스도 내부적으로 관련 연구를 진행하고 있다.

25일 업계에 따르면 삼성바이오에피스는 최근 아일리아의 주성분인 애플리버셉트를 발현하도록 설계한 AAV 벡터 연구를 진행했다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다.

삼성바이오에피스는 항-VEGF(혈관내피성장인자) 단백질인 애플리버셉트를 생성하는 유전자를 AAV에 탑재해 안구에 주입, 저용량으로도 치료 효과를 기대할 수 있는 애플리버셉트가 합성되는 것을 확인했다. 다만 회사 관계자는 “AAV를 포함해 다양한 모달리티에 대한 연구를 진행하고 있다”며 “아직 공식 파이프라인에는 편입되지 않았다”고 설명했다.

황반변성은 망막 중심부인 황반에 병적 신생혈관이 무분별하게 증식해 망막 조직을 손상시키는 질환이다. 리제네론·바이엘이 공동 개발한 아일리아 등 기존 치료제는 안구에 주사를 찔러 약물을 주입한다. 2~3개월마다 투약해야하기 때문에 환자의 불편이 컸다.

AAV 기반 유전자치료제는 기존 치료제들과 달리 단 한 번의 주사로 안구에서 애플리버셉트가 스스로 생성되도록 유도하는 ‘원샷 치료제’다. 반복 주사할 필요가 없어 상대적으로 부작용 위험이 적다. 업계 한 관계자는 “AAV는 혈관을 타고 간에 축적되기 쉬워 간 독성으로 인한 사망이나 면역 이상에 따른 심부전, 사이토카인 폭풍 등이 가장 큰 문제로 꼽힌다”면서 “하지만 안구는 투여량이 적고 AAV가 혈관을 통해 간으로 이동하기 어렵기 때문에 AAV 기술이 활용될 여지가 높다”고 설명했다.

글로벌 빅파마들은 물론 국내 기업들도 개발에 뛰어 들었다. 애브비는 AAV를 활용한 유전자치료제 후보물질 ‘ABBV-RGX-314’의 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. 스카이라인 테라퓨틱스는 이달 중 유사한 기전의 후보물질 ‘SKG0106’에 대한 임상 1/2a상 투약을 마치고 데이터 수집에 돌입한다. 국내에서는 뉴라클제네틱스와 이연제약이 AAV를 활용한 황반변성 치료제 ‘NG101’를 공동 개발하고 있다. 올 3분기에 임상 1/2a상 중간 결과가 나올 것으로 예상된다. 회사 관계자는 “글로벌 시장에서 관심이 높기 때문에 NG101의 임상 2b상 진입과 글로벌 기술이전을 동시에 준비하고 있다”고 말했다.