美 희귀의약품, 이달 5개 중 1개꼴 ‘한국산’ 지정

이달 17일까지 14개 중 3개 유한·ABL·엑셀라몰 등 성과 [게티이미지뱅크 제공] 이달 미국에서 희귀의약품으로 지정된 치료제 5개 중 1개는 한국 기업이 개발한 것으로 나타났다. 글로벌 최대 의약품 시장인 미국에서 잠재력을 인정받았다는 점에서 신약 개발 완주와 기술수출에 새로운 기회로 작용할 것으로 전망된다. 19일 미국 식품의약품청(FDA) 데이터베이스에 따르면 이달 1∼17일 기준 희귀의약품으로 지정된 14개 치료제 가운데 3개가 국산 의약품으로 각각 유한양행과 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 개발했다. FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 20만명 미만으로 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 미국 기준으로 일정 기간(통상 7년) 시장독점권이 부여되며 세액공제, FDA 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제기관 개발 지원 등 혜택을 받는다. 유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 에이비엘바이오의 담도암 치료제 ‘토베시미그’도 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약은 에이비엘바이오가 개발해 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 이전한 이중항체다. 2020년 설립된 바이오벤처 엑셀라몰은 췌장암 치료제에 대해 희귀의약품 지정을 받았다. 이미 희귀의약품으로 지정된 치료제가 새로운 적응증에 대해 추가 승인을 받은 사례도 잇따랐다. 온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 ‘네수파립’은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암에 대해서도 희귀의약품 지정을 받았다. 전문가들은 FDA 희귀의약품 지정을 국산 신약의 경쟁력 지표로 평가했다. FDA로부터 희귀의약품으로 인정받으려면 질환의 희귀성은 물론 전임상 데이터나 기전의 타당성, 기존 치료제 대비 차별성 등을 입증해야 하기 때문이다. 한 제약·바이오 업계 관계자는 “신약 잠재력 입증과 함께 시장 독점권, 자금 지원 등 각종 인센티브를 받는 만큼 기업 입장에서는 더할 나위 없는 기회”라며 “한국 바이오 경쟁력이 높아지며 FDA 희귀의약품 지정 사례도 계속 증가할 것”이라고 전망했다.