안전성평가연구소는 국내 비임상시험기술을 활용한 고콜레스테롤혈증 치료제가 최근 미국 식품의약품안전청(FDA)로부터 발매 승인을 받았다고 6일 밝혔다.

미국 바이오기업 ISIS사가 개발한 ‘카이나므로’는 특정 유전자의 발현을 막아 질병을 유발하는 단백질 질환을 억제해 치료하는 올리고핵산 안티센스 신약(ASO)이다.

ISIS사는 카이나므로의 호흡기계와 중추신경계 안전성약리시험, 설치류를 이용한 일반독성시험 등을 안전성평가연구소에서 수행해왔다.

이 같은 카이나므로의 개발 성공에는 안전성평가연구소가 보유하고 있는 세계적 수준의 ASO약물 비임상시험 기술이 뒷받침된 것으로 평가된다. 연구소는 이외에도 200여 건 이상의 ASO약물에 대한 비임상시험 수행 경험을 바탕으로 전 세계 올리고핵산 신약개발 기업들과 비임상시험을 진행하고 있다.

이상준 안전성평가연구소장은 “이번 성과는 안전성평가연구소가 ASO 약물의 비임상시험 전문기관으로 포지셔닝 할 수 있는 계기가 될 것”이라며 “아울러 국산 비임상 시험기술로 글로벌 신약 개발의 가능성을 다시 한 번 직접적으로 증명한 것”이라고 말했다.

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