줄기세포 치료제 개발업체 강스템바이오텍의 연 매출은 약 10억원 수준이다. 아직 품목 허가를 받은 의약품도 없고 눈에 띄는 기술 이전 실적도 없다. 하지만 회사의 목표는 야심 차게도 ‘바이오 업계의 구글’이다.

강경선 강스템바이오텍 대표는 “지난 2010년 창업 당시 5년 안에 상장하겠다고 했을 때 모두 허황됐다고 얘기했지만 실제로 해냈다”며 “바이오의 구글이란 목표도 입증해 보일 것”이라고 힘줬다.

자신감의 근거는 개발 중인 제대혈(탯줄 혈액) 유래 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템’의 높은 잠재력에 있다. 퓨어스템은 우리 몸의 ‘방어군’인 면역 체계가 이상이 생겨 자기 몸을 공격하는 ‘자가면역질환’을 주요 타깃으로 하는데 현재 판매되는 치료제들을 뛰어넘는 획기적인 작용 기전을 가졌다는 게 강 대표의 설명이다.

강 대표는 “현재 치료제들은 염증을 일으키는 여러 물질 가운데 한 가지를 억제하는 기전인데 문제가 있는 방어군 가운데 ‘하나의 소대’만 막는 식이어서 효과에 한계가 있다. 억제 물질이 방어군으로서 본래 임무를 수행하는 것까지 막아 부작용도 생긴다”고 말했다. 그는 “반면 퓨어스템에는 ‘NOD2’라는 면역조절인자가 있어 염증 유발 물질 하나를 단순히 막는 게 아니라 면역 체계 ‘부대 전체’를 아우르면서 문제가 있는 소대가 발견되면 제어하고 부족한 부대가 있으면 파견하는 식의 ‘면역 사령관’ 역할을 한다. 이 때문에 부작용이 없으면서 보다 근본적인 치료가 가능하다”고 설명했다.


강스템은 최근 이런 기전을 입증한 연구 결과를 국제학술지 ‘세포 사멸과 질병(Cell Death and Disease)’에 발표했다. 퓨어스템을 류머티즘이 있는 쥐에 투입한 결과 연골 손상을 일으키는 M1 대식세포는 억제하고 손상된 조직 재생에 기여하는 M2 대식세포는 활성화시켰다. 류머티즘을 일으키는 주요 물질인 ‘NLRP3 인플라마좀’ 역시 억제했다. 퓨어스템이 동시 다발적으로 면역 체계를 조절함을 입증한 것이다. 치료 효과도 기존 류머티즘 치료제 ‘엔브렐’과 같은 수준을 보였다. 엔브렐은 연매출액이 83억달러에 이르는 약이다.

퓨어스템은 아토피에도 효과가 있어 임상 2a상에서 55%의 치료 효능(고용량 투여군 기준)을 보이기도 했다. 강 대표는 “류머티즘와 아토피 모두 치료제 개발에 성공하면 기존 시장을 대체하는 강력한 약이 될 것”이라고 자신했다. 아토피 치료제는 현재 국내에서 임상2b상이 진행 중이며 내년엔 유럽에서도 임상에 들어갈 계획이다. 류머티즘 치료제는 올해 임상 1/2a상을 시작한다.

비장의 무기는 이뿐이 아니다. ‘인공 장기’가 대표적인데 최근 화제를 일으킨 ‘이식용 인공 간 제작 기술 개발’ 성과가 바로 강 대표의 작품이다. 그는 “인공 장기는 첨단재생의료의 궁극의 목표이자 난치병 치료에 획기적인 대안”이라며 “이번에 개발한 기술은 올해부터 동물 실험 등 본격적인 실용화 작업에 들어갈 것”이라고 말했다. 또 미래 의학의 최대 숙제인 치매 등 신경계 질환 정복을 위해 ‘환자 맞춤형 신경줄기세포’를 만드는 작업에도 심혈을 기울이고 있다.

줄기세포 업계는 과거 황우석 사태부터 최근 차병원의 불법 세포치료제 주사 등 비윤리적 논란이 심심찮게 일어났다. 이에 대해 강 대표는 “대다수 업체는 합법적인 방법으로 치료제를 개발하고 있으며 줄기세포 치료제는 기존 치료제의 유력한 대안”이라며 “일부 사회적 이슈로 줄기세포 연구 발전에 장해가 생겨서는 안될 것”이라고 강조했다.

/서민준기자 morandol@sedaily.com