전에 없던 치료제, ‘신약’을 개발하는 일의 어려움은 힘들다는 말로는 부족하다. 기존 약보다 성능이 뛰어난 신약 후보를 찾는 것도 하늘의 별 따기인데 후보 물질을 발견한 이후에도 제품화를 위해선 엄격한 과학적·의학적 검증 절차를 받아야 한다. 이 검증 과정에만 10년이 넘게 걸린다. 개발 비용도 최소 수백억원 이상이 든다. 이런 점 때문에 신약 후보물질부터 개발까지 성공률은 0.02%에 그친다고 한다. 그 어렵다는 유전 개발(5%)보다 약 250배 더 힘든 셈이다.

이런 신약 개발을 전에 없던 새로운 물질로 시도한다면? 개발 난이도와 리스크가 몇 배는 커질 것이다. 줄기세포를 이용한 치료제라는 미지의 세계를 개척해 온 메디포스트와 양윤선 대표의 길이 그랬다. 지금이야 웬만한 사람들은 줄기세포 치료제나 화장품에 대해 알지만 메디포스트가 설립된 2000년엔 개념조차 생소했다.

양 대표는 “줄기세포는 뼈, 근육, 신경 세포 등으로 분화할 수 있는 ‘어린 세포’로 이를 치료에 이용하면 손상된 조직이나 뼈를 정상 상태로 ‘재생’시킬 수 있습니다. 의학 패러다임을 근본적으로 바꾸는 획기적인 기술인데 2000년대 초만 해도 ‘공상과학 소설 같다’, ‘그게 무슨 약이 되겠냐’ 등 냉소적인 시선이 많았죠. 줄기세포 치료제 개발 계획서를 써도 투자사로부터 번번이 퇴짜를 맞았습니다”라고 당시를 회상했다.

예상치 못한 악재도 많았다. 2005년 터진 ‘황우석 사태’가 대표적이다. 줄기세포 관련 새로운 연구 성과로 세계적으로 주목 받던 황우석 서울대 교수가 주요 논문을 조작한 사실이 밝혀지면서 일대 파문을 일으켰다. 이 사건은 줄기세포 업계 전반으로 불똥이 튀어 줄기세포 관련 기업 모두 진실성을 의문 받는 지경에 이르렀다. 메디포스트도 한 동안 신약 개발을 위한 임상시험 환자를 모집할 수 없었고 투자도 끊겼다. 2010년엔 모 줄기세포 업체가 불법 시술로 검찰 수사를 받는 일까지 터졌다. 황우석 사태 이후 묵묵히 신뢰를 회복해 온 줄기세포 업계에 또 한 번의 타격이 됐다.

양 대표는 “외부적인 요인 외에도 몇 년 동안 개발 중이던 신약 후보 프로젝트가 무산되는 일도 비일비재했다”고 전했다. 남들이 보면 고난과 역경의 역사였다고 할 만한데 정작 양 대표 본인은 덤덤했다. 그는 “원래 안 좋은 일은 빨리 잊는 편”이라며 특유의 시원한 웃음을 지어 보였다. 다만 위기 때는 ‘연구 개발’이라는 신약 업체의 기본에 더 투자했다. 실제로 메디포스트는 임직원 중 연구원 비율이 절반에 이르고 매출액 대비 연구 개발 투자비도 30%에 달한다. 국내 10대 제약사의 매출액 대비 연구개발비가 약 10%에 그친다.

“창업 자체를 거창한 사명감으로 시작하지는 않았어요. 줄기세포 치료제가 성공하리란 확신이 있었던 것도 아니고요. 확신이란 어떻게 보면 자기 암시에 불과하죠. 다만 제가 발견한 기술이 인간 사회에 도움을 줄 수 있는지 보고 싶은 호기심이나 열정은 남들보다 조금 더 많았던 것 같아요. 위기가 찾아올 때마다 그런 열정에 충실하려고 했습니다”

메디포스트는 긴 고난의 시간 끝에 2012년 1월 식품의약품안전처로부터 줄기세포 기반 관절염 치료제 ‘카티스템’을 허가 받았다. 줄기세포 관절염 치료제로는 세계 최초였고 전체 줄기세포 치료제 가운데서는 세계 두 번째로 거둔 쾌거였다.

카티스템은 제대혈(탯줄 혈액)에서 분리한 줄기세포로 만든 치료제로 무릎 관절에 주입해 손상된 연골을 복구시킨다. 퇴행성 관절염은 보통 현재 인공관절 주입 수술로 치료하는데 카티스템은 수술보다 치료 효과가 영구적이고 인공물을 몸에 집어넣을 필요가 없어 획기적인 치료제로 평가 받는다.


양 대표는 “처음 허가를 받았을 때는 매우 기뻤지만 그 기쁨도 오래 가지 않았다”며 “의약품으로 승인을 받아도 결국 의사들이 처방을 해야 매출이 나오는데 줄기세포의 치료 효과에 대해 반신반의하는 분위기가 많았기 때문”이라고 전했다. 하지만 꾸준히 의료진들을 만나 카티스템의 장점을 설득했고 치료를 받은 환자들 사이에서 입소문이 퍼지면서 처방이 점차 늘었다. 카티스템을 처방 받은 환자는 2012년엔 224건에 그쳤으나 2015년엔 1,236건까지 치솟았고 지난해엔 1,770건까지 늘었다. 히딩크 전 한국 축구대표팀 감독이 카티스템을 투여받고 무릎 연골 손상을 완치했다는 일화도 있다. 히딩크 감독은 완치 이후 “카티스템이 한국에서 받은 가장 큰 선물”이라고 말했다고 한다.



메디포스트는 일반인의 제대혈을 보관하는 제대혈은행 사업에서 시장 점유율 40% 이상의 독보적인 1위이기도 하다. 제대혈은행이란 제대혈 내 줄기세포를 분리, 보관했다가 치료가 필요할 때 제공하는 사업을 말한다. 메디포스트는 이런 성과들 속에 명실상부한 국내 대표 줄기세포 치료제 업체로 인정 받고 있다.

양 대표는 “아직 가야 할 길이 멀지만 많은 사람들이 반신반의했던 줄기세포 치료제가 환자들에게 확실히 도움이 된다는 점을 입증한 것이 뿌듯하다”고 말했다.

양 대표에게 남은 ‘가야 할 길’은 회사를 세계적인 제약사로 키우는 것이다. 메디포스트는 이를 위해 다각도로 해외 진출을 추진하고 있다. 세계 최대 제약 시장인 미국에선 카티스템과 기관지폐이상형성증 치료제 ‘뉴모스템’의 임상 시험을 각각 진행하고 있다. 의약품 허가를 위해서는 임상 1, 2, 3상을 거쳐야 하는데 두 치료제 모두 1/2상 단계다.

카티스템은 올해 5월쯤 2상 전기(前期)를 마치고 글로벌 제약사와의 기술 수출을 본격 추진할 계획이다. 양 대표는 “올해 카티스템 치료 이후 5년간 장기 추적 결과에 대한 논문을 국제 학술지에 등재할 예정인데 이렇게 되면 글로벌 제약사의 관심이 더 커질 것으로 기대한다”고 말했다. 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 뉴모스템 역시 기술 이전에 관심 있는 제약사가 여럿 있다.

캐나다의 경우 지난해 12월 현지 정부 산하의 ‘재생의료상용화센터’와 줄기세포 분야 협력 지원에 관한 협약을 맺었다. 여기서는 카티스템을 주사형으로 개선하는 연구개발에 집중할 계획이다. 양 대표는 “현재 카티스템은 무릎을 절개한 후 투여하는 수술적 방식의 약인데 이를 주사형으로 개선하면 환자 편의성이 대폭 좋아진다”며 “캐나다 연구팀에서 주사형 카티스템의 임상 시험에 필요한 대형 동물을 제공하겠다는 등 적극적인 의지를 보내와 공동 연구개발을 하기로 했다”고 밝혔다.

일본과 중국의 경우 현지 전문가·기업과 합작회사(JV)를 차려 시장 진출을 위한 교두보를 마련했다. 일본은 올해 안에 카티스템 임상에 착수할 예정이다.

메디포스트를 포함한 모든 줄기세포 치료제 업체에겐 공통의 숙제가 있다. 대량 생산이 힘들고 생산 수율이 적은 편이어서 제조 단가가 비싼데 효능은 아직까지 아주 높지는 않다는 점이 그것이다. 이를 위해 회사들은 치료제에 들어가는 줄기세포 소스 자체의 기능을 향상시키기 위해 노력하고 있다. 메디포스트는 이런 차세대 줄기세포 개발에도 앞서나가고 있다. 양 대표는 “생산 수율을 20~50배 높이면서도 효능을 크게 높인 ‘스멉셀’이란 줄기세포를 개발해 미국과 한국에서 특허를 획득한 상태”라며 “스멉셀을 이용해 당뇨병성 신장 질환 등의 신약을 개발할 계획”이라고 밝혔다.

/서민준기자 morandol@sedaily.com

△1964년 서울 △1983년 서울휘경여고 졸업 △1989년 서울대 의학과 졸업 △1989년 서울대병원 임상병리과 전공의 △1994년 삼성서울병원 임상병리과 전공의, 성균관대 의대 교수 △1999년 서울대학원 의학박사 △2000년 메디포스트 창업 △2005년 동탑산업훈장 수상 △2011년 벤처창업대전 국무총리상 △2013년 대한민국 신약대상 식품의약품안전처장상 △2014년 대통령 직속 국가과학기술자문회의 자문위원