“새로운 기술인 만큼 현실화 될 수 있을지 의문이 시장에 많았던 것 같습니다. 연구를 진행해 이제 방아쇠만 당기면 될 수 있는 수준에까지 올라섰습니다. 임상시험에서 어느 정도 통한다는 것만 확인된다면 기술수출 5건은 달성할 수 있을 것으로 생각합니다.”

서울대 화학과를 졸업하고 아모레퍼시픽에서 국산 22호 신약 아셀렉스를 개발하는데 힘을 보탰던 정신 올리패스(244460) 대표는 4일 서울경제와의 인터뷰에서 “세포 안에 쉽게 들어가는 인공유전자(PNA)를 활용한 약을 만들고 있다”며 이같이 밝혔다. RNA(리보핵산)나 DNA와 같은 핵산은 크기가 커 세포 안에 들어가기 어렵다. 올리패스는 세제 등에 많이 사용하는 계면활성제를 핵산에 붙여 쉽게 세포 안에 진입해 목표물질과 결합하는 신약후보물질을 만들고 있다.


유전자치료제는 이제 막 개발이 시작된 첨단바이오의약품이다. DNA는 RNA를 거쳐 우리 몸에서 실질적인 기능을 하는 단백질로 전환되는데 RNA치료제는 이 과정에서 RNA에 결합, 단백질을 못 만들도록 해 병을 치료한다. 2013년에 출시된 키남로를 시작으로 엑손디스51, 스핀라자, 온파트로 등이 대표적인 RNA치료제다.

현재까지 개발된 RNA치료제는 세포안에 들어가기 힘들어 수십~수백mg의 대용량을 한 번에 투약해야 했다. 이 때문에 가격도 비싸고, 과도한 면역 반응을 유발하기도 했다. 유전자치료제가 주로 희귀질환 치료제로 개발됐던 이유기도 하다. 정 대표는 “올리패스는 세포벽에 녹아 들어갈 수 있는 PNA를 활용하는 만큼 마이크로그램(㎍) 단위로 투약해도 효과를 볼 수 있다”며 “이 때문에 희귀질환 뿐 아니라 다양한 질환을 치료할 수 있다”고 설명했다.

올리패스는 PNA 기술이 실제로 사람에게 적용될 수 있는지 검증하기 위해 이 기술을 적용한 비마약성 진통제 임상 1상을 진행하고 있다. 소듐(Na) 이온 채널을 차단해 통증을 차단하는데, 복어독이 신경을 마비시키는 원리와 같다. 복어독이 차단하는 10개 가량의 채널에서 호흡곤란 등 독성을 유발하는 채널은 막지 않고, 통증을 전달하는 채널만 막는 방식이다. 정 대표는 “이온 채널의 경우 단백질로 완성된 상태에서는 각 채널을 선별해 차단하기 힘들지만, RNA에서는 각 채널을 구별해 막을 수 있다”고 설명했다. 영국에서 진행 중인 임상시험은 막바지 단계고, 내년에 호주와 영국에서 추가로 임상 후기 1상을 진행할 계획이다.

아울러 PNA 기술을 활용한 ‘타겟 X 콜라보레이션’도 진행할 예정이다. RNA치료제를 개발하고 있는 다국적 제약사에게 연구비와 기술료를 받아, 원하는 신약후보물질을 올리패스의 인공유전자 플랫폼에 얹어주는 사업이다. 정 대표는 “현재 여러 다국적 제약사와 교류를 하고 있다”며 “임상 1상과 임상 전기 2상을 통해 결과를 보여준다면 기술수출이 가능할 것”이라고 밝혔다.
/우영탁기자 tak@sedaily.com