AiCE는 염색체 전달기술인 MMCT(microcell-mediated chromosome transfer)와 서열 특이적 재조합을 유도하는효소 기작을 융합시킨 기술이다. 대단위 유전체의 양 말단에 재조합효소 인식 서열인 RRS(recombinase-recognition site)를 삽입하고 재조합효소를 이용해 세포를 원하는 위치에치환 삽입시킬 수 있다.
이 기술은 혁신적인유전체 재조합 기술로, 카세트 테이프를 교체하듯이 수 메가 베이스에서 수 모건 단위의 목적 염색체조각을 이종 간에 간단히 교체할 수 있다. 지금까지는 불가능했던 대단위의 유전체를 목적 위치에 한번에 이식할 수 있으며 그 크기에 대한 제한이 없어 면역세포치료제, 장기이식 등 대단위 유전체 및대규모 유전자군의 재조합이 요구되는 다양한 영역에 적용 가능하다.
휴맵은 지난 11월 AiCE에 대한 PCT를출원하고, 미국 등 5개국에 개별 출원했다. 대단위 유전체를 단기간에 치환 가능한 AiCE의 기술적 특징을살려 완전인간항체 생산용 형질전환 마우스 플랫폼 ‘진테제(SynThese)’를개발하고 있다.
진테제는 완전인간항체의약품 개발과 생산을 위한 가장 효과적인 기반기술로, 2017년까지 승인된 완전인간항체 신약 중약 75%가 이 기술 방식으로 개발됐다. 마우스 플랫폼을통하여 도출된 완전인간항체 의약품은 임상 성공률이 높다는 점에서 기존 제약사, 바이오 기업의 많은관심을 받고 있다. Roots Analytics은 2024 년에 Top 10 selling 의약품 중 5 개 의약품이 항체 의약품일것으로 예상했다. 회사는 2021년 초를 목표로 시제품개발에 힘쓰고 있으며, 2022년 초에는 완제품 생산을 계획하고 있다.
항체 의약품이제약·바이오 분야에서 혁신적인 치료제로 급부상 하면서, 인간항체생산용 형질전환마우스 플랫폼 기술도 주목 받고 있다. 전 세계에서 상용화에 성공한 형질전환마우스플랫폼 기술을 보유하고 있는 기업은 3곳에 불과하여, 휴맵이진테제 개발에 성공한다면 아시아 최초로 자체 기술력을 통한 형질전환 플랫폼을 확보하게 된다. 선진국에준하는 항체신약 개발의 기반을 마련할 수 있을 것으로 기대되는 이유다.
오창규 휴맵대표는 “AiCE는 대단위 유전체 편집에 있어 지금까지의 기술적 한계를 뛰어넘을 뿐 아니라, 지금까지 불가능했던 이종간 염색체의 교체 및 재조합을 가능하게 하는 기술”이라며 “항체 유전자뿐만 아니라 다양한 영역에 적용하여, 고부가가치의시장 창출을 위한 상용화 개발에 매진할 것“이라고 말했다.
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