삼진제약(005500)은 재발 및 불응성 급성골수성백혈병 치료제 ‘SJP-1604주’ 가 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정받았다고 1일 밝혔다.

백혈병은 질병의 진행속도와 발생하는 세포 형질에 따라 여러 종류로 나눠지는데 이 중 질병의 진행이 가장 공격적이고 치료하기 어려운 백혈병 중 하나가 급성골수성백혈병(AML)이다. 급성골수성백혈병은 대다수의 환자가 병의 진행이 빠르고 예후가 좋지않아 매우 치명적인 질병으로 알려져 있다.

삼진제약 SJP1604는 현재 뚜렷한 치료제가 없는 재발성, 불응성 급성골수성백혈병을 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되는 약물로 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현된 뉴클레오린과 결합해 암세포에 선택적으로 침투하는 기전을 가지고 있다. 암세포에 침투 후 성장 및 증식을 억제하고 동시에 세포사멸까지 유도하는 이중 항암작용으로 우수한 항암 효과와 정상 세포에 대한 안전성을 가질 것으로 기대 된다.

또한 시타라빈, 데시타빈, 아자시티딘 등, 표준 치료약물 내성을 갖는 세포주 및 동물 모델 시험에서 우수한 비임상 결과를 확보하여, 뛰어난 내성 극복효과 및 항암 활성을 나타내 현재 급성골수성백혈병 치료의 한계점을 극복할 수 있는 약물로 기대되고 있다.

이번 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인으로 삼진제약 SJP1604의 개발은 더욱 탄력이 붙을 전망이다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 신속심사와 함께 임상비용에 대한 세금감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 등의 혜택이 부여된다.

삼진제약 최용주 대표이사는 “SJP1604는 재발성/불응성 급성골수성백혈병 환자 전체군을 치료할 수 있는 유일한 표적항암제로 기존 표준 치료제에 내성이 생겨 어려움을 겪는 난치성 혈액암 환자의 치료 도움이 될 것”이라며 “이번 FDA 희귀의약품 지정으로 항암 신약 개발이 가속도가 붙길 기대한다”고 밝혔다.