카이노스메드(284620)는 희귀 퇴행성 뇌 질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질(KM819)의 임상 2상을 식품의약품안전처에 신청했다고 27일 밝혔다.

KM819는 카이노스메드가 현재 파킨슨병 치료제로 개발 중이다. 미국에서의 임상 2상을 준비하고 있다. 다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환이다. 진전이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없는 상황이다. 환자수는 파킨슨병 환자의 5~10%로 희귀 질환에 속한다.

이번 임상은 환자를 대상으로 한 KM819의 첫 임상시험이다. 국내에서 시행해 미국 등 해외에서 진행하는 것보다 효율적으로 빠르게 시행할 수 있을 것으로 보고 있다. 앞서 카이노스메드는 해외 연구진과 공동으로 KM819의 다계통위축증 효능 실험을 진행했다.

2상은 서울아산병원에서 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 한다. 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 공개 투여 등의 방식으로 진행된다. 2023년 완료 목표다. 다계통위축증은 희귀질환이어서 임상 2상 후 조건부 판매도 가능할 것으로 회사 측은 기대 중이다.

다계통위축증은 파킨슨병과 유사하게 알파시누클라인이라는 단백질의 축적으로 생긴다. 차이는 이 단백질이 뇌의 신경세포가 아닌 신경세포를 보호하고 지지해 주는 신경아교세포에 생긴다는 점이다.

KM819는 세포의 죽음을 촉진하는 'FAF1'이라는 단백질의 과발현을 억제한다. 이를 통해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는다. 동물실험에서 운동기능 개선과 함께 수명을 연장시키는 효과를 보였다.

회사 관계자는 "다계통위축증 임상 2상으로 KM819의 효능을 확인할 수 있을 것"이라며 "이는 미국에서 진행할 파킨슨병 치료제의 임상 성공에도 긍정적인 신호가 될 것"이라고 말했다.