한미약품(128940)이 독자 기술로 개발한 혁신 항암제의 미국식품의약국(FDA) 시판허가 절차가 시작됐다. 기술수출한 신약 2건이 허가 문턱에서 고배를 마신 데 이어 3번째로 미국 시장 진출에 도전한다.

7일 한미약품에 따르면 한미약품의 미국 파트너사 스펙트럼은 치료 경험이 있는 국소 진행 및 전이성 HER2(사람상피세포성장인자수용체2형) 엑손(Exon) 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC)에 관한 '포지오티닙' FDA 신약시판허가신청서(NDA) 제출을 완료했다고 6일(현지시각) 밝혔다.

포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술수출한 항암신약 후보물질이다. EGFR(상피세포성장인자수용체)과 HER2 돌연변이를 타겟한다. 스펙트럼은 다양한 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 '포지오티닙'의 안전성과 효능을 평가한 ZENITH20 임상의 긍정적 코호트2 결과를 확보하고 상업화 의지를 피력해 왔다. 작년 12월 FDA와 사전 미팅에서 NDA 제출 동의를 얻고, 올해 초 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 받았다. 신속심사 지정은 FDA가 정식 허가받은 치료제가 없는 중증 질환에 대해 신약 심사기간을 단축해주는 제도다. NDA 제출 후 검토 기간이 10개월에서 6개월까지 단축되고 3상 임상을 완료하기 전에 조기 처방이 가능하다.

스펙트럼에 따르면 치료 경험이 있는 국소 진행 및 전이성 HER2 엑손(Exon) 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자 90명에게 포지오티닙 16mg을 1일 1회 경구 투여한 결과, 객관적 반응률(ORR)은 18.9%로 집계됐다. 사전 정의된 통계학적 가설을 기반으로 예상한 환자들의 ORR 최소값인 17%를 초과했다. mDOR(반응지속기간 중앙값)은 5.1개월, mPFS(무진행 생존기간)는 5.5개월이었다. 이상반응으로 약물 복용을 중단한 환자는 11명(12%), 치료 관련 중증 이상반응을 경험한 환자는 13명으로 보고된 바 있다. 스펙트럼은 FDA가 시판허가 검토를 수행하는 동안 적절한 협력을 지속한다는 방침이다. 스펙트럼 조 터전(Joe Turgeon) 사장은 “HER2 Exon 20 삽입 변이 폐암 환자의 최초 치료제 달성을 위한 중요한 단계에 이르렀다”며 “미충족 의료 수요가 높은 분야에서 중요한 이정표를 달성하기까지 열정적으로 노력해 준 연구자들과 환자, 스펙트럼 임직원들에게 감사하다”고 말했다.

한미약품은 NDA 제출 관련 검토가 본격화하면서 내년 상반기 중 포지오티닙의 FDA 허가 여부가 판가름날 것으로 기대하고 있다. 포지오티닙이 FDA 가속승인을 받으면 한미약품이 기술수출한 신약이 미국 상업화에 성공하는 첫 사례가 된다. 한미약품 입장에선 FDA 판매허가 관련 마일스톤(단계별 기술료)과 매출에 따른 러닝로열티(경상기술료) 수익을 기대할 수 있다. 미국 증권거래위원회(SEC)에 따르면 스펙트럼은 포지오티닙의 상업화 성과에 따라 한미약품에 최대 3억5,800만 달러의 마일스톤을 지급하기로 합의했다.