압타바이오(293780)가 혈액암 치료제 'Apta-16'의 일본 특허를 취득했다고 17일 밝혔다.

이번 특허 취득은 한국, 오스트레일리아, 러시아, 이스라엘에 이어 다섯 번째다.

'Apta-16'은 삼진제약과 공동연구 중인 'Apta-DC 플랫폼(압타머-약물융합체)'을 기반의 급성 골수성 백혈병 치료제다. 'Apta-DC'는 암세포 표면에 존재해 암세포가 증식하는 데 영향을 미치는 뉴클레오린 단백질을 타깃으로 결합한다. 뉴클레오린과 결합한 압타머-약물융합체는 암세포 내로 들어가 암세포 성장과 증식을 정지하고 약물로 세포 사멸을 유도하는 이중 항암 작용을 한다.

압타바이오는 'Apta-16'은 비임상 단계의 동물실험 결과 생존 기간이 비교군 대비 2배 연장되는 효과를 확인했다고 설명했다. 에브비(Abbvive)의 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여 시 약효가 약 20배 증가된 것을 확인해 혁신 신약으로 가능성이 높다는 평가가 나온다.

현재는 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 승인을 받아 서울 아산병원에서 급성 골수성 백혈병(AML) 내성 환자를 대상으로 임상 시험 중이다.

압타바이오 관계자는 "'Apta-16'은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받아 임상 2상 이후 조건부 판매 허가가 가능하다"며 "많은 제약사가 재발률이 높은 혈액암 치료제 개발에 어려움을 겪고 있는 만큼 'Apta-16'가 이를 보완할 수 있는 새로운 혈액암 치료제로 성장하기를 기대한다"고 말했다.