GC녹십자(006280)는 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'(개발명 GC1123)의 임상 1상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 7일 밝혔다.

GC녹십자는 삼성서울병원, 서울대병원, 양산부산대병원 등 국내 의료기관 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 이 약물의 안전성과 효능을 평가할 예정이다.

헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. GC녹십자 관계자는 “헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달한다”며 “아직 이같은 의료 수요를 충족하는 치료제가 제대로 공급되지 못하고 있는 실정”이라고 설명했다.

헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로, 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 단점을 개선한 제품이다. GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 세계 최초로 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다. 일본에서 진행한 임상시험에서 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS)을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.