헬릭스미스(084990)가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(루게릭병·ALS) 임상 2a상에 대한 톱라인 데이터(Topline data)에서 안전성을 확인했다고 2일 밝혔다.

루게릭병(ALS)은 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡격막의 운동이 멈춰서 사망에 이르는 병이다. 발병 후 2~5년 안에 사망하는 치명적 질환이지만, 미국 식품의약국(FDA) 허가된 의약품은 2개로서 그 효과도 미미하다.

헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 귀무가설 성립 확률(P값)을 도출하기 위한 임상 설계가 아니라 안전성을 관찰하기 위한 임상시험이다. 이중맹검 위약 대조군 사용 다기관 임상연구로 ALS 환자 18명 대상 5개 기관(미국 4개, 한국 1개)에서 진행됐다.

주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 발생한 중대한 이상반응의 발생을 조사했다. 엔젠시스(VM202)군과 위약군 각각 83.3%의 대상자에서 시험약 투여 후 이상반응이 발생했다. 그 중 엔젠시스(VM202)군에 기관지염 한 건이 시험약 투여 후 발생한 중대한 이상반응으로 보고되었으나 시험약과의 연관성은 없었다. 엔젠시스(VM202)군의 50%, 위약군의 66.7% 대상자에서 주사 부위 반응이 발생하였으나, 모두 경미했으며(Grade 1 또는 Grade 2) 짧은 시간 내 사라졌다. 주사 과정 때문에 임상 참여를 중단한 대상자는 없었다.

헬릭스미스는 "이는 고용량의 엔젠시스(VM202)를 반복적으로 투여해도 안전하고 특별한 이상반응을 유발하지 않는다는 것을 보여준다"며 "향후 엔젠시스(VM202) 임상개발에서 용량과 주사 방법을 설계하는데 의미 있는 정보를 제공하는 것"이라고 설명했다.

이번 연구는 안전성 조사가 주목적이기 때문에 유효성은 탐색적(exploratory) 지표로만 설정됐다. 해당 지표로는 신체 기능 평가로서 ALSFRS-R의 점수 변화, 근력 변화 평가로서 휴대용 근력측정법에 의한 측정(Handheld Dynamometry), 삶의 질 개선 평가로서 ALSAQ-40, 대상자와 연구자에 의한 전반적인 평가 등이 있었다.

헬릭스미스는 최종결과보고서를 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 수령한 후 정밀분석을 실시하여 최종 결론을 도출하고 그 결과를 국제 학회 및 학술지에 발표할 계획이다.