한미약품(128940)은 급성골수성백혈병(AML) 신약 ‘투스페티닙’의 진전된 임상 데이터를 미국 학회에서 발표했다고 11일 밝혔다.

한미약품 파트너사 앱토즈는 9일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회(ASH)에 참석해 투스페티닙의 단독 요법과 베네토클락스 병용 요법에서 모두 ‘완전관해’(종양 소실) 등 우수한 효과를 지속적으로 확인했다고 구두 발표했다.

회사에 따르면 68명 환자 대상의 80㎎-160㎎ 단일 요법에서는 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해가 나타났다. 그 중에는 42%(12명 중 5명)의 완전관해율을 보인 FLT3 돌연변이 환자와 19%(16명 중 3명) 완전관해율을 보인 야생형 또는 FLT3 돌연변이가 없는(unmutated) 환자가 포함됐다.

긍정적인 약물 반응이 나타난 환자에게는 조혈모 세포 이식 치료가 이어졌지만 해당 치료를 하지 않은 환자에게도 지속적인 치료 효과가 관찰됐다. 1일 최대 용량까지 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한 독성 없이 양호한 안전성 프로파일을 보였으며 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다. 2상 권장 용량으로는 80㎎이 선정됐다.

투스페티닙과 베네토클락스 병용요법 군에서는 49명의 환자가 투약을 받았고 그 중 36명의 환자를 평가했다. 이 환자들은 대부분 과거에 베네토클락스 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있다. 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자와 베네토클락스 재발/불응성 환자 모두에게서 25%(36명 중 9명)의 완전관해율이 나타나는 등 우수한 치료 효과가 나타났다. 베네토클락스 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해율을 기록했다. FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해율이 확인됐다.

MD 앤더슨 암센터 교수인 나발 G. 데버 박사는 “투스페티닙은 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발·불응성 급성골수성백혈병에서 확실한 치료 효과가 나타났고 놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖추고 있다”며 “특히 급성골수성백혈병 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3 및 NPM1 돌연변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다”고 설명했다.

데버 박사는 이어 “투스페티닙의 안전성 프로파일은 앞으로 투스페티닙·베네토클락스·저메틸화제(HMA) 3제 요법이 신규 급성골수성백혈병 환자의 1차 치료제로 활용될 가능성을 뒷받침한다”며 “투스페티닙·베네토클락스 병용 요법에서 반응을 보이는 환자 대부분은 계속 치료를 받고 있어 투여가 계속되면 더 우수한 반응이 도출될 수 있을 것”이라고 말했다.