국내 바이오 기업들이 아데노연관바이러스(AAV) 매개 유전자 치료제를 주목하고 있다. 존 림 삼성바이오로직스(207940) 대표는 9일(현지 시간) JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 차세대 모달리티 시장에 진출하겠다는 계획을 밝히면서 특히 AAV 분야를 지켜보고 있다고 언급했다. 우리 기업들도 AAV 매개 유전자 치료제 개발에 도전하고 있다. 동아에스티(170900)는 지난해 11월 메사추세츠 의과대학과 AAV 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다.

AAV는 유전자 전달체인 바이러스 벡터의 한 종류다. 안정성이 높고 면역 반응이 낮으며 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없다. 바이러스 벡터는 체내 수정된 유전자 전달 경로로 현재 가장 많이 쓰이는 운반체다. 바이러스는 숙주의 면역 체계를 회피하면서 특정 세포에 핵산을 효율적으로 전달하도록 진화해 왔다. 바이러스 벡터는 이러한 바이러스의 기전을 역으로 이용한다.

AAV는 두 부분으로 이뤄져 있다. 껍데기에 비유할 수 있는 캡시드가 있다. 캡시드는 AAV가 감염되는 조직, 치료 유전자의 효능, 숙주의 면역반응을 결정한다. 다른 요소는 유전체로 AAV 유전체는 한 가닥의 DNA로 이뤄져 있다. 이곳에 유전자를 삽입해 치료 유전자를 전달한다. 요컨대 AAV는 유전자 치료제의 전달 효율을 높여준다. 이를 통해 질병을 보다 효과적으로 치료할 수 있다는 얘기다.

존 림 대표는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 차세대 모달리티 시장에 적극 진출하겠다는 의지를 피력했다. 그는 “항체의약품 중요성이 지속하는 한편 ADC와 세포유전자치료제(CGT) 등 신규 모달리티 또한 급성장할 것으로 전망된다”며 “삼성바이오로직스는 항체약물접합(conjugation) 영역부터 ADC 생산 서비스를 제공하고 중장기적인 관점에서 CGT 사업 진출도 검토할 계획”이라고 밝혔다.

존 림 대표는 발표 이후 기자들과 만나 AAV 분야에 대한 큰 관심을 보이기도 했다. 그는 “CGT와 mRNA 쪽 투자도 하고 개발을 진행하고 있지만 특히 올해는 위탁개발 분야에서 AAV를 심각하게 보려고 한다”며 “AAV의 성장률이 30~40%라고 하지만 개발하는 수준에 머물러 있고 상업 생산은 크지 않기 때문에 시간을 많이 두고 봐야 한다”고 설명했다.

동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전자 치료제를 선정했다. 기존 강점 분야인 합성신약 분야에서 유전자 치료제 분야로 연구개발(R&D) 역량을 확장하기 위한 시도를 지속하고 있다. 지난해 11월에는 메사추세츠 주립대 의과대학과 아데노부속바이러스(AAV) 매개 유전자치료제 공동 연구 계약을 체결했다.

박재홍 동아에스티 연구개발(R&D) 총괄 사장은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 현지에서 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약(MOU)도 체결했다. 일레븐 테라퓨틱스와 업무협약을 체결하면서 RNA 기반 유전자 치료제 개발에 속도를 내겠다는 것이다. 양사는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 ‘테라’ 플랫폼 기술을 활용해 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동 연구를 진행할 계획이다.

박 사장은 “우수한 기술력을 보유한 일레븐 테라퓨틱스와 협업으로 혁신적인 RNA 치료제 개발에 한 걸음 더 다가가게 됐다”며 “유전자 치료제와 세포 치료제 중심의 동아에스티로 거듭날 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

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