JW중외제약(001060)은 중증 A형 혈우병 비항체 소아 환자를 대상으로 진행한 '헴리브라'(성분명 에미시주맙) 장기 투여 연구의 중간 결과에서 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다. 헴리브라는 혈액응고인자를 모방하는 혁신신약이다.

A형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 13가지 인자 중 제8인자의 결함 혹은 결핍으로 발병하는 출혈성 장애 질환이다. 기존에 쓰이는 '8인자 제제'와 달리 헴리브라는 8인자를 모방해 출혈을 막는다.

일본 나라의과대학 미도리 시마 교수 연구팀은 기존 8인자 제제로 치료받던 12세 미만 중증 A형 혈우병 비항체 환자 30명을 대상으로 헴리브라를 투여했을 때 관절 건강 개선 효과를 평가해 왔다. 2019년부터 헴리브라 투여 후 약 3년(145주 차)이 지난 시점 활막비대증과 ‘헤모시데린’ 증상을 겪은 환자 수가 투약 1주 차 10명에서 145주 차에는 2명으로 줄었다. 활막비대증은 관절 운동을 원할하게 하는 윤활막이 과도하게 커지는 증상이며 헤모시데린 증상은 혈액 내 헤모시데린 색소가 침착돼 피부가 검붉게 변하는 현상이다.

‘혈우병 관절 건강 점수’도 투약 1주 차에 0.9점에서 145주 차에는 0.44점으로 낮아졌다. 해당 점수는 관절 손상이 심할수록 높다. 연평균 출혈 빈도는 헴리브라 투약 전 3.7회에서 투약 후 0.7회로 줄었다.

JW중외제약 관계자는 "반복적인 관절 출혈은 혈우병성 관절병증으로 이어져 만성 통증을 겪을 수 있다"며 “이번 연구를 통해 헴리브라가 중증 A형 혈우병 소아 환자의 관절 건강을 개선하는 데 효과적이라는 점을 확인했다”고 말했다.