GC녹십자(006280)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에서 승인 받았다고 11일 밝혔다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)에서 임상 1상 IND 승인을 받은데 이어 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용해 개발 중인 바이오 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여(ICV)해 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC1130A는2023년 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐다. 올해 들어 유럽(EMA)에서도 ODD로 지정됐다. 지난달에는 FDA에서 패스트트랙 지정을 받아 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다. GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.