GC녹십자와 한미약품이 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다.

1일 양사에 따르면 LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍됐을 때 발생한다. 당지질이 지속적으로 축적되면 세포독성과 염증 반응이 일어나고 장기가 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

파브리병 환자는 현재 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등도 한계로 지적된다.

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 보여 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정”이라며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.