주사를 맞는 대신 간단히 코로 흡입하는 방식으로 폐질환을 치료할 수 있는 기술이 국내에서 개발됐다.

한국과학기술원(KAIST)은 박지호 바이오및뇌공학과 교수 연구팀이 유전자 폐질환 치료에 최적화한 메신저리보핵산(mRNA) 흡입 치료용 나노 전달체를 개발했다고 7일 밝혔다. 연구성과는 나노기술 분야 국제 학술지 ‘ACS나노’에 지난달 3일 게재됐다.

mRNA 신약은 몸속에서 다양한 단백질을 만들기 위한 설계도 역할을 하는 mRNA를 조절하는 원리를 갖는다. 화이자와 모더나의 코로나19 백신 상용화를 계기로 다양한 바이러스성, 난치성 질환의 차세대 치료제로 주목받는다. 폐질환 역시 치료할 수 있을 것으로 기대되지만 mRNA 약물을 몸속에 전달하는 캡슐 지질나노입자(LNP)가 폐에서는 전달 효율이 낮아지는 문제가 있어 상용화에는 한계가 있었다.

연구팀은 기존 LNP의 단점을 보완한 새로운 캡슐인 이온화성 LNP(iLPX)를 개발했다. iLPX는 이온화성 리포좀이라는 물질과 mRNA가 결합한 형태로 에어로졸화 과정에서 입자의 구조를 유지할 수 있어 전달 효율을 높일 수 있다는 게 연구팀의 설명이다. 특히 폐 안에서는 폐 세포 표면을 부드럽게 하는 물질인 폐계면활성제와 상호작용해 효율이 더 높아진다.

연구팀은 쥐 실험을 통해 입자 크기, 균일도, mRNA 탑재율 등 약물 전달 효율을 비교한 결과 iLPX가 LNP보다 폐와 기관지 상피세포에서 전달 효율이 높았고 이에 관련 지표인 단백질 발현이 26배 높게 유도됐다는 사실을 확인했다. 또 해당 물질이 폐와 혈액에서 독성이 없어 안전성도 확인했다.

박 교수는 “mRNA를 반드시 내부에 탑재해야 한다는 고정 관념을 깨고 새로운 구성의 입자를 제시함으로써 기존에 불가능했던 흡입형 유전자 치료의 길을 열었다”며 “흡입형 유전자 전달체는 치료 단백질을 암호화하는 mRNA를 탑재해 폐질환에 적용되어 유전자 폐 치료의 적용 범위를 넓힐 것으로 기대된다”고 말했다.