삼양홀딩스 바이오팜그룹이 유전자 가위 기술 전문기업 진코어와 희귀질환 치료를 위한 유전자 치료제를 공동 개발한다.

삼양홀딩스는 7일 진코어와 유전자 치료제 공동연구계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 계약에 따라 삼양홀딩스는 유전자 전달 기술 플랫폼(SENS)과 진코어의 초소형 유전자 가위 기술(TaRGET)을 결합해 새로운 유전자 치료제를 개발한다. 양사는 유전자 편집 기술과 유전자 전달체 융합기술의 타당성을 검증한 후 본격적인 공동개발을 진행할 계획이다.

삼양홀딩스의 SENS는 핵산 기반 치료제와 유전자 교정 약물 등을 간, 폐, 비장 등 다양한 조직의 특정 세포에 선택적으로 전달이 가능한 약물 전달 기술 플랫폼이다. 핵산을 효과적으로 보호하고 체내에서 자연 분해되는 생분해성 고분자를 기반으로 디자인돼 유효성과 안전성이 우수하고 반복투여가 가능한 것이 특징이다.

진코어는 TaRGET을 기반으로 망막질환, 신경근육질환, 중추신경계(CNS)와 관련된 유전자를 교정하는 치료제를 개발하고 있다. TaRGET은 2023년 국가연구개발 최우수 성과에 선정된 차세대 유전자 편집 기술이다. 대표적인 유전자 가위 기술인 ‘크리스퍼-카스9’ 보다 크기가 작아 체내 전달률이 높다는 게 특징이다. 지난해 미국 제약사와 약 8000억원 규모의 기술 수출 계약을 체결하는 등 글로벌 시장에서 기술력을 인정 받았다.

조혜련 삼양홀딩스 연구소장은 “삼양홀딩스는 SENS 기술에 상보적인 유전자 기술 플랫폼을 보유한 국내외 기업들과 적극적인 파트너링을 진행중” 이라며 “혁신적인 유전자 교정 기술을 가진 진코어와의 공동 연구가 희귀질환을 근원적으로 해결하는 치료제 개발로 이어지길 기대한다“고 말했다.

김용삼 진코어 공동대표는 “안전한 치료제 개발을 위해서는 조직 특이성과 유전자 가위 기술에 최적화된 전달 기술이 필수적”이라며 “진코어의 초소형 유전자 가위와 삼양홀딩스가 보유한 SENS기술을 활용해 효과적이고 안전성이 높은 유전자 치료제 개발을 가속화할 것”이라고 말했다.