버텍스 파마슈티컬은 시가총액 기준 미국 톱7 제약∙바이오 업체로 급부상한 글로벌 바이오테크 기업이다. 유전 질환을 포함해 여러 희귀 질병 치료제 연구∙개발에 특화되어 있는데 핵심 의약품으로 낭포성 섬유증(CF) 치료제를 보유하고 있다. 핵심 캐시카우 의약품인 낭포성 섬유증 치료제의 꾸준한 성장과 함께 미국 식품의약국(FDA) 승인 가능성 높은 새로운 의약품 출시까지 기대되고 있는 만큼 실적 고성장과 견조한 주가 흐름은 이어질 전망이다.

투자 포인트는 크게 세 가지다. 먼저 낭포성 섬유증 치료제 분야의 견조한 리더십과 최소 2037년까지 지속될 이익 모멘텀이다. 낭포성 섬유증은 유전자 변이로 인한 CFTR 단백질 구조∙기능 결함 등이 세포의 염소 이온 수송에 문제를 일으켜 폐∙소화기관에 점액 축적, 염증∙감염을 유발하는 희귀 유전병으로 환자 수는 미국 내 약 4만 명, 글로벌 9만 명으로 추산된다.

다음으로는 급성 통증 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수제트리진(Suzetrigine, VX-548) 기대감이다. 수제트리진은 신경 세포 내 통증 신호를 차단하는 비(非) 마약성 진통제다. 시장에서는 20년 만에 등장한 새로운 계열의 급성 통증 치료 약물로 높게 평가받고 있다. 중증의 급성 통증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험에서 수제트리진의 긍정적인 효능과 안정성은 이미 확인되었으며 2025년 1월 말 전후 최종 승인될 전망이다.

마지막으로 제1형 당뇨병(T1D) 세포 치료제 VX-880이다. VX-880은 버텍스의 문샷 프로그램 중 하나인데 줄기 세포에서 유래한 인슐린 생성이 가능한 베타 섬세포(β islet cells)를 T1D 환자에게 이식하는 세포 치료법으로 개념 증명은 완료된 상태이다. 임상 단계에서 세포 이식 이후 90일 지난 시점에서 T1D 환자 12명 모두 이식된 베타 섬세포의 생착과 체내 인슐린 생성이 관찰될 정도로 기대감이 높은 상황이다. 임상 초기 단계에서 예단하긴 어렵지만 미충족 수요가 매우 높은 근본적인 치료법이라는 점에서 앞으로 꾸준히 관심을 가지고 지켜볼 필요가 있다.