승인요건이 까다롭고 적용범위가 좁아 유명무실했던 세포치료제 `연구자ㆍ응급 임상시험`이 활성화될 전망이다.
식품의약품안전청은 연구자임상 승인요건을 완화하고 응급임상 범위를 확대, 마땅한 치료방법이 없는 암ㆍ척수마비ㆍ근위축증ㆍ파킨슨병 환자 등에게 세포치료제로 치료받을 수 있는 기회를 주고 관련 산업도 육성할 방침이라고 24일 밝혔다.
식약청은 이를 위해 `의약품 임상시험계획 승인지침`을 개정, 오는 6월께부터 시행할 계획이다.
연구자임상은 안전성ㆍ유효성이 입증되지 않은 의약품을 순수 연구목적으로 환자에게 투여해 보는 것. 그러나 식약청의 임상승인을 받으려면 상당한 비용을 들여 동물실험 등을 진행, 시판허가를 받기 위한 `상업적 임상`에서 요구하는 안전성ㆍ유효성자료를 제출해야 하는 데다 임상결과를 정식 임상자료로 인정받지 못해 지금까지 단 한건도 이뤄지지 않았다.
식약청은 이 같은 문제를 해결하기 위해 연구자임상 적용범위를 확대하고 승인요건을 완화하기로 했다. 우선, 병원 임상시험심사위원회(IRB)에서 승인하고 줄기ㆍ수지상(樹枝狀ㆍDendritic)ㆍ면역세포 등 해당 분야 전문가 5인 이상의 임상시험 실시 적합동의를 받아 식약청에 연구자임상계획서를 제출하면 승인해주기로 했다.
이와 관련, 식약청 관계자는 “승인요건을 완화하더라도 환자 사망시 연구자(교수)와 병원측이 상당한 책임을 져야 하고 환자에게 진료비를 청구하지 못하게 명문화했기 때문에 돈벌이 수단으로 악용될 가능성은 적다”며 “안전성ㆍ유효성이 어느 정도 알려진 세포치료제가 실제로 유용한지, 상업화 가능성이 있는지 알아보기 위한 임상이 주를 이룰 것”이라고 설명했다.
식약청은 또 `긴박하게 생명을 위협하는 응급상황`에 한정된 응급임상 적용범위에 `치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어렵거나 대체치료수단이 없는 상태`를 포함시켜 암환자 등이 상업적 임상 단계의 세포치료제로 치료받을 수 있는 기회를 넓혀주기로 했다. 응급임상은 IRB의 승인을 받거나 식약청에 임상시험계획서를 제출하지 않고 의사와 환자가 개별적으로 판단해 할 수 있다. 응급임상에 쓸 세포치료제는 임상적 효과가 객관적으로 관찰되지 않아도 된다.
한편, 식약청은 연구자ㆍ응급임상에 쓰일 세포치료제의 감염위험 등을 막기 위해 병원측에 우수의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 적합시설을 갖추거나 적합시설에서 위탁제조한 것을 사용하도록 할 방침이다.
<임웅재기자 jaelim@sed.co.kr>
