엔다리는 이번 FDA 승인을 통해 성인과 5세 이상의 소아 환자의 겸상적혈구빈혈증(Sickle Cell Anemia)과 겸상적혈구성탈라세미아(Sickle Beta Zero Thalassemia)의 증상을 치료하도록 승인됐다. SCD 치료제로는 약 20년만에 출시되는 신약이자 세계 최초 소아 환자용 SCD 치료제다.
유타카 니이하라 엠마우스의 대표이사는 “이번 엔다리 승인은 20년간 치료법에 진전이 없었던 SCD 환자들에게 중대한 사건으로 특히 아이들에게 처방할 수 있는 치료법이 생겼다는 것에 의미가 매우 크다”며 “이번 FDA의 신속한 승인에 감사드리며 4분기에는 환자들이 이 치료법을 이용할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
SCD는 희귀 유전성 혈액 질환으로 적혈구를 초승달 모양으로 왜곡시키는 헤모글로빈의 베타-사슬의 유전적 돌연변이로 인해 발생하며 혈액의 산소 수준을 낮춰 이환율, 사망률 및 삶의 질에 광범위한 영향을 미친다.
SCD 환자는 종종 유연성이 없는 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기 (SCC)로 고통받고 있으며 SCC는 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증 및 급성 흉부 증후군 (ACS)을 비롯한 다양한 합병증을 발생시킬 수 있다.
한편 SCD는 미국 내 아프리카계를 중심으로 약 10만명의 환자가 있으며 전세계엔 2,500만명으로 추정된다. 아프리카계 어린이 365명 중 1명이 SCD환자로 태어나고 있어 엔다리가 SCD 환자들에게 큰 도움이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.
