식품의약품안전처가 국내 유전자치료제로는 처음으로 품목허가를 내준 무릎 퇴행성관절염 치료제 ‘인보사’는 제품을 개발한 코오롱생명과학(102940)은 물론 국내 제약 업계가 글로벌로 한 단계 도약하는 계기가 될 것으로 전망된다.
일단 코오롱생명과학은 인보사를 글로벌 블록버스터로 키우겠다는 의지가 대단하다. 또 국내 바이오 벤처들은 인보사 허가를 계기로 관련 산업에 대한 관심과 함께 산업 발전을 가로막는 규제들이 완화되기를 기대한다. 이우석 코오롱생명과학 대표이사도 “이번 성과가 코오롱생명과학의 성공을 넘어 우리나라 바이오 산업이 발전하는 청신호가 될 것”이라고 자신했다.
전 세계에서 판매 허가를 받은 유전자 치료제는 많지 않다. 미국·유럽 등 주요 제약 선진국에서 허가 받은 품목은 단 4개뿐이고 러시아·중국·필리핀 등을 다 합쳐도 10개 품목에 불과하다.
이번 판매 허가로 전 세계에서 10번째 유전자 치료제가 된 인보사는 염증 억제 효과가 있는 단백질 ‘TGF-β1 유전자’를 삽입한 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하는 유전자치료제다. 유전자치료제는 유전물질을 직접 넣거나 유전물질을 함유한 세포를 활용하는데 인보사는 유전물질이 아닌 유전물질을 포함한 세포를 넣었다.
코오롱생명과학 측은 치료 효과가 탁월하다고 자신한다. 회사 측은 “인보사는 단 한 번의 주사 투여로 최소 1년간 통증 완화와 무릎 기능 개선 효과를 볼 수 있다”며 “기존 진통제로는 효과가 없거나 부작용으로 고통 받는 환자들에게 획기적인 대안이 될 수 있는 혁신 신약”이라고 설명했다. 국내 임상 3상 결과 인보사를 투여 받은 환자 중 84%에서 통증 및 기능 개선 효과가 있었고 미국 임상 2상에서는 88%의 환자군에서 2년까지도 비슷한 효과가 유지됐다고 덧붙였다.
다만 회사가 기대했던 ‘근본적 치료제(DMOAD)’로서의 효과는 인정받지 못했다. 식약처는 “연골재생 등의 구조 개선 효과는 대조군과 비교해 별다른 차이를 보이지 않았다”고 설명한다. 처방 범위 역시 약물·물리 치료에 실패한 중등도 환자로 국한됐다. 무릎 골관절염 정도는 의심·경증·중등·중증 4단계가 있는데 인보사는 3단계 ‘중등도’ 환자만 처방할 수 있다. 회사 측은 “연골 재생 효과는 장기적 관찰이 필요한 사항으로 미국에서 진행할 대규모 임상 3상을 통해 입증하겠다”고 설명했다.
1998년부터 인보사 연구개발을 시작해 19년 만에 시판 허가를 받은 코오롱생명과학은 국내 판매 활로 개척은 물론 해외 시장 진출도 함께 추진해나갈 방침이다. 미국 임상 3상은 올해 말 시작한다. 일본은 지난해 5,000억원 기술 수출 계약을 맺은 미쓰비시다나베제약을 통해 임상과 품목 허가를 진행할 계획이다. 인보사는 무릎 골관절염을 치료하는 세계 최초의 유전자 치료제로 글로벌 경쟁력을 갖췄다는 평가를 받는다.
물량 확보를 위한 준비도 착착 진행되고 있다. 코오롱생명과학은 지난 5월 800억원 규모의 충주 바이오 신공장 설립도 결정했다. 시판은 건강보험 급여 등재 과정을 거쳐 이르면 9월부터 가능할 것으로 예상된다.
한편 바이오 업계는 인보사의 시판 허가를 계기로 국내 유전자치료제 산업이 탄력을 받을 것으로 기대한다. 유전자치료제는 현재 특별한 치료법이 없는 희귀·유전 질환을 고칠 해결책으로 주목 받고 있다. 실제 미국·유럽 등 선진 의약품 시장의 기업들을 중심으로 치료제 개발과 임상시험 등이 대거 진행 중이다.
글로벌 임상시험 현황이 등재된 미국 사이트 클리니컬 트라이얼 등에 따르면 유전자치료제에 대한 임상연구는 전 세계에 걸쳐 570여건, 국내에서는 20여건이 진행되고 있다. 과학 기술의 발달로 질병의 원인이 되는 유전자 발굴의 증가, 분자진단 기술 및 유전자가위 등 교정 기술의 발달, 유전자 전달체에 대한 이해도 증가 등을 이유로 유전자치료제 개발이 가속화될 것이라는 전망도 나온다.
그에 반해 품목허가를 받고 시장에 출시된 치료제 수는 손에 꼽을 정도로 많지 않다. 식약처에 따르면 미국·유럽 등 주요 제약 선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목에 불과하다. 중국·러시아 등의 국가가 자체 승인한 치료제를 포함해도 9개에 그친다. 아직 성숙하지 않은 초기 시장인 만큼 제품을 먼저 출시할 경우 경쟁력을 가질 수 있다.
국내에서는 신라젠과 바이로메드·제넥신 등 1세대 바이오 벤처들이 십 수년간 유전자치료제 개발에 몰두해 현재 미국 임상 3상 단계까지 진입한 제품만 5개에 이른다. 그러나 코오롱생명과학을 제외하고는 대부분 자금력과 상업화 전략이 부족한 벤처기업 주도로 연구개발이 이뤄지고 있어 정부 차원의 적극적인 육성·지원책이 필요하다는 목소리가 높다.
또 글로벌 유전자치료제 시장을 선도해나가기 위해서는 지나치게 엄격한 국내 법을 손봐야 한다는 지적도 나온다. 생명윤리법의 경우 인보사처럼 유전물질을 도입한 세포치료제 등 일부에 대해서는 규제를 완화해주고 있지만 유전자가위 이용 임상 연구 등 대부분 첨단 과학기술 관련 임상시험에 대해서는 엄격히 금지하고 있다. 업계의 한 관계자는 “인보사의 시판 허가를 계기로 바이오 산업 발전을 가로막고 있는 규제의 완화와 정부 차원의 지원책 도입에 대한 관심이 다시 촉구되기를 기대한다”고 말했다.
