특발성 폐섬유화증의 발병원인은 확실하지 않지만 TGF-베타와 콜라겐 같은 ECM단백질이 많이 만들어져 허파꽈리(폐포)에 달라붙어 폐 조직을 딱딱하게 만드는 섬유화 과정을 촉진한다. 지속적인 폐 기능저하로 호흡곤란 증세가 심해져 60% 이상이 5년 안에 사망한다. 몇 가지 증상완화제가 시판 중이지만 효과가 제한적이다.
바이오니아는 폐 섬유화 과정에 중요한 역할을 하는 엠피레귤린 유전자의 활성을 억제함으로써 ECM단백질이 많이 만들어지는 것을 막는 저해RNA(SiRNA) 약물을 개발했다. 유한양행에 기술이전한 특발성 폐섬유화증 치료제와는 표적 유전자가 다르지만 폐 섬유화 유전자가 질병 유발 단백질을 만드는 중간 단계인 전달RNA(mRNA)를 분해해 질병 진행을 억제한다는 점에서는 같다. 박한오 바이오니아 대표는 “특발성 폐섬유화증 치료제가 임상시험 단계에 들어가면 글로벌 제약사와 공동연구 등 다양한 협력을 진행할 수 있을 것”이라며 “현재 치료제가 없는 간경변, 신(콩팥)부전증, 만성 심근경색 등 다른 주요 장기의 섬유화도 특발성 폐섬유화증과 발병 메커니즘이 비슷해 적응증 확대 전망도 밝다”고 말했다.
