SKI-O-703은 SYK 키나제 단백질을 선택적으로 억제하는 신약후보물질. SYK 키나제는 면역혈소판감소증, 자가면역 용혈성 빈혈(AIHA) 등의 발병에도 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 오스코텍은 지난해 미국에서 건강한 사람을 대상으로 SKI-O-703에 대한 임상 1상 단회·반복투여 시험을 성공적으로 마쳤다.
오스코텍은 “질환동물 모델을 이용해 신약후보물질이 면역혈소판감소증 등 다양한 자가면역 희귀질환(미국에선 환자 20만명 이하)에도 탁월한 효능이 있음을 확인했다”며 “희귀질환 치료제는 임상기간 단축, 개발완료 후 각종 세제 및 비용감면 혜택을 받을 수 있다”고 설명했다.