제넥신, 선천성 고인슐린치료제 FDA 희귀의약품 지정

제넥신(095700)은 레졸루트의 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’가 지난 10일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 소아질환 의약품(RPD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다.

레졸루트는 제넥신과 한독이 지난 2019년 공동 투자해 최대 주주로 있는 미국 바이오벤처다. 주로 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 집중하고 있다.

RZ358은 유전적 내분비 장애인 선천성 고인슐린증을 치료하는 단일클론항체이다. 현재 글로벌 후기 임상 2상이 진행 중이며, 지난 2월 첫 환자가 등록됐다. 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 내 RZ358 개발에 더욱 속도가 붙을 전망이다.



선천성 고인슐린증은 2만5,000~50만명 출생당 1명꼴로 발생하는 희귀한 질환이다. 인슐린의 과다한 분비로 저혈당이 반복적으로 나타나고 이로 인해 발달 지연, 발작, 혼수상태뿐 아니라 사망에 이를 수 있다.

네번 엘람 레졸루트 최고경영자(CEO)는 “RZ358에 대한 신약 허가를 취득하면 레졸루트는 다른 개발의약품에도 적용 받을 수 있는 우선 심사바우처를 받게 된다”고 말했다.