한미약품(128940)은 비만 및 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발중인 ‘랩스 글루카곤 아날로그’(Laps Glucagon Analog)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품’(RPD, Rare Pediatric Disease)으로 지정됐다.
26일 한미약품에 따르면 RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있는 권리가 부여된다. FDA는 제약사가 희귀질환 예방·치료 목적의 신약후보 물질을 원활하게 개발, 허가받을 수 있게 희귀질환 및 소아질환 의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 회사는 미국에서 비만 적응증으로 랩스 글루카곤 아날로그의 임상 1상 시험을 하고 있다. 이에 앞서 2018년 FDA는 랩스 글루카곤 아날로그를 희귀의약품으로 지정(ODD, Orphan Drug Designation)했다. 유럽의약품청(EMA)에서는 선천성 고인슐린증과 인슐린 자가면역 증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 저혈당을 지속해서 일으키는 희귀질환으로, 신생아 2만5천명∼5만명당 1명꼴로 발생한다. 현재까지 허가받은 치료제는 없다. 많은 신생아가 ‘허가 외 범위’(오프라벨·off-label) 처방 등으로 치료받고 있어 저혈당에 따른 뇌 손상 위험에 놓여 있다.
권세창 한미약품 대표이사는 “지속적 연구개발로 희귀질환으로 고통받는 유·소아를 비롯한 전 세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다”고 말했다.
