식품의약품안전처는 2일 미국 캐리오팜테리퓨틱스가 개발한 다발골수종(혈액암 일종)치료제 ‘셀리넥서’를 희귀의약품으로 신규 지정한다고 밝혔다.
희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이나 대체 가능한 의약품이 없거나 대체가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품으로 식약처는 희귀, 난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가할 수 있도록 하는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
희귀의약품으로 지정되면 품목 허가 시 신속한 심사 대상이 되는 등 혜택을 받을 수 있다. 이번에 신규 지정된 셀리넥서는 경구제로 다발성골수종, 미만성 거대 B-세포림프종 치료에 주로 쓰인다.
식약처는 이번 희귀의약품 지정과 함게 급성전골수구성 백혈병 치료에 쓰이는 ‘삼산화비소’ 주사제에 대해서는 대상질환을 추가했다. 기존 삼산화 비소는 재발 또는 불응성 급성 전골수구성 백혈병 환자에게만 사용이 가능했으나 앞으로는 새로 진단된 저위험 환자에서 트레티노인과 병용해서 사용할 수 있도록 했다.
또한 SCM 생명과학의 중증췌장염 줄기세포 치료제 SCM-AGH(주사제)는 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정했다. 개발단계 희귀의약품이란 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로, 지정 기준에 적합한 의약품을 의미한다.
식약처는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것”이라며 “앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 마련하겠다”고 말했다.
