획기적 유전자 치료법 연골관절·손상인대등 근복적 재생가능
코오롱(회장 이웅렬)은 미국 내 바이오 벤처 자회사인 티슈진(Tissuegene Co.)이 퇴행성관절염 등을 완치할 수 있는 획기적 유전자치료법을 세계 첫 개발, 미국 특허를 취득했다고 18일 밝혔다.
코오롱은 이 치료법의 상용화를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 협의 중이며 ▦오는 9월께 해외서 독성시험 ▦내년 말 국내서 임상 1상시험 ▦2003년부터 한국과 미국에서 임상 2,3상시험에 착수, 2005년 말 유전자치료제 '티슈진(TissueGene)'을 출시할 계획이다.
◇어떤 치료법인가
티슈진사는 퇴행성관절염으로 손상된 연골조직을 재생하기 위해 피부 포피세포에 치료유전자(TGF-β1)를 이식한 뒤, 배양ㆍ선별과정을 거쳐 수술 없이 주사기로 관절 안에 주입하는 방식을 사용했다.
TGF-β1는 포피세포 속에서 연골조직을 재생시키는 치료단백질을 장기간 생산ㆍ방출하게 된다. 포피세포는 신생아 등의 포경수술이나, 관절염 환자의 배 부위 조직에서 떼내면 된다.
토끼를 대상으로 한 동물실험에서 '티슈진'은 연골조직 재생에 뛰어난 효과를 보여줬다. 지금까지 재생이 불가능했던 인체의 관절연골이나, 손상된 뼈ㆍ힘줄ㆍ신경 등을 근본적으로 재생시킬 수 있는 길이 열린 것이다.
티슈진사는 이 같은 세포유전자치료법(Cell- mediated Gene Therapy)으로 미국 특허를 따냈다. 이 치료법은 기존 유전자 치료법들이 가지고 있는 2가지 걸림돌인 치료유전자의 단기간 발현 및 불안전성을 크게 보완해주는 방법으로 평가되고 있다.
◇시장규모
미국ㆍ일본ㆍ유럽 주요국을 포함한 선진 7개국의 퇴행성관절염 시장은 치료약만 연간 16억 달러 규모. 2008년에는 40억 달러로 급팽창할 전망이다.
미국 내 퇴행성관절염 환자는 4,000만명이며, 치료를 위해 연간 160억달러를 쓰고 있는 실정이다. 전세계에서 매년 새로 발생하는 관절염 환자만 6,600만명에 이르는 것으로 추산된다.
새 유전자치료법이 상용화될 경우 엄청난 잠재시장이 기다리고 있는 셈이다. 기존 관절염 치료약물시장에 대한 파급효과도 상당할 것으로 예상된다.
티슈진사의 관절염 유전자치료제 '티슈진'은 이번 미국특허 취득으로 상품화될 경우 오는 2019년까지 기존 치료약물시장을 급속도로 대체해 나갈 것으로 기대된다.
◇향후 계획
코오롱측은 티슈진사가 미국에 우수의약품제조시설(cGMPㆍcurrent good manufacturing practice)을 갖춰 관절염 유전자치료제 생산에 나서도록 할 계획이다.
이후 독성검사를 거쳐 미국과 한국의 FDA에 신약개발신청(IND)할 예정이다. 이 과정을 통과하면 내년 말부터 국내외에서 임상시험이 진행된다.
티슈진 연구를 진행해온 코오롱 중앙기술원 노문종 생명공학연구실장은 "미국 특허 취득에 따라 신약허가 및 FDA 임상시험 등 상용화를 위한 과정이 순조로워 졌다"며 "다른 치료유전자를 이용, 손상된 힘줄ㆍ인대ㆍ뼈 등의 치료에 응용하기 위한 동물실험도 진행 중"이라고 말했다.
■ 티슈진 어떤 회사인가
코오롱은 관절 연골조직 등을 재생하는 유전자치료기술을 개발하기 위해 지난 1999년 6월 미국 메릴랜드주에 티슈진사(Tissuegene Co.)를 설립했다.
중앙기술원 생명공학연구실과 인하대 이관희 교수팀이 1994년부터 시작한 공동연구가 99년 4월 국내 동물실험에서 가능성이 증명되자, 세계 시장을 겨냥해 본격적인 연구개발에 나서기 위해서다. 코오롱은 티슈진사 지분의 50% 이상을 보유하고 있다.
코오롱측은 또 2000년 4월 티슈진사 기술의 아시아지역 독점사용권을 갖는 티슈진아시아사를 국내에 설립했다.
티슈진과 티슈진아시아측은 관절염 유전자치료제의 전임상 및 임상시험 비용으로 2,000만달러가 들 것으로 판단, 양사에서 각각 1,500만달러, 500만달러의 자금을 유치할 계획이다.
티슈진아시아는 국내 임상 1상시험과 티슈진사에 대한 지분투자재원을 마련하기 위해 곧 2만주(지분 15.4%) 규모의 1차 유상증자를 실시, 80억원을 조달할 계획이다.
임웅재기자
