이수앱지스는 고셔병 치료제에 대한 임상2상시험을 식품의약품안전청으로부터 승인 받았다고 9일 공시했다.
고셔병은 우리 몸에 필수효소인 글루코세레브로시다아제가 결핍됐을 때 발병하는 유전병으로 전 세계 환자가 1만명 내외인 희귀질환이다.
고셔병의 가장 효과적인 치료방법은 효소대체법으로 결핍된 효소 단백질을 외부에서 주사해 공급해주는 것이다.
회사 측은 현재 치료제인 세레자임을 투여 받고 있는 제1형 고셔환자를 대상으로, 재조합물질인 ‘ISU302’를 세레자임과 동일한 용량, 용법으로 대체 투여해 유효성을 평가할 계획이다.
