연구원은 이미 유사 동물모델에서 안전성·유효성 실험을 거쳐 가능성을 확인했고 다음 달 중으로 네이처셀의 개발 스폰서를 받아 미국 식품의약국(FDA)에 개발단계 희귀의약품 지정·신청을 한다는 계획이다. 국내는 미국에서 지정 후 신청할 계획이며 1차 상업 임상 시험은 미국과 한국에서 내년 상반기 동시 진행해 2018년 말까지 완료할 방침이다.
발작성 야간혈색뇨증은 후천적 면역체계 손상으로 항시적으로 혈관 내에 용혈이 발생하는 질환으로 야간에 자다가 혈색소가 섞인 소변을 보는 것이 특징이 있다. 100만 명 중 한 두 명 꼴로 발생, 국내 환자 수는 360명에 불과한 희귀질환이다. 해당 환자는 상당한 고통에 시달리는 것은 물론 색전증,뇌졸중,심장마비,간질환 등의 합병증으로 3명 중 1명이 5년 내 사망하는 것으로 보고되고 있다. 이 병의 치료제로는 2007년 미국 FDA에서 허가받은 희귀 약품 ‘솔라리스’가 있지만 환자 1명 당 1년 동안 투약비가 4억 원에 달해 많은 사람들이 이용하지 못하고 있는 상황이다. 바이오스타 연구원은 이번에 착수하는 줄기세포 치료제 개발이 성공할 경우 솔라리스 약값의 25% 수준에서도 공급할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
라정찬 네이처셀 대표는 “새로운 줄기세포 배양기술로 희귀병인 PNH 치료의 새 길을 개척하는데 정부와 함께 협력하여 조속히 성과를 도출하겠다”고 밝혔다.
