미국식품의약국(FDA)은 미 바이오업체 ‘바이오젠(Biogen)’과 ‘아이오니스(IONIS)’가 공동 개발한 척수성근위축증 치료제 ‘스핀라자(Spinraza)’를 승인했다고 26일 밝혔다. FDA는 “영유아의 대표적인 유전적 사망 원인인 척수성근위축증은 많은 사람들이 치료제를 기다려 온 질환”이라며 “이런 희귀난치병을 치료할 수 있는 길이 생긴 데 대해 환영한다”고 밝혔다.
척수성근위축증은 근육 기능이 점차 심각하게 위축되면서 결국 숨을 쉬거나 음식물도 삼키지 못해 사망하는 유전성 희귀난치병으로 그동안 치료제가 없었다. 신생아 1만명당 1명꼴로 나타나며 6개월 미만 영유아 때 발생하면 호흡곤란 등으로 사망할 확률이 높다. 스핀라자는 임상 시험 결과 40%의 환자에서 치료 효과를 보여 기대를 받아왔다. FDA는 치료제의 중요성을 감안해 신속 절차로 스핀라자의 승인을 진행해 왔다. 실제 품목 허가 신청 2개월 만에 승인 결정을 내렸다.
바이오젠은 세계 20위권 바이오업체로 ‘제넨텍’, ‘길리어드 사이언스’ 등과 함께 바이오벤처 선두주자로 꼽힌다. 이번 신약 승인으로 성장세에 한층 탄력이 붙을 전망이다. 미국의 RBC캐피탈은 스핀라자의 연 매출이 20억달러(약 2조 4,000억원)에 이를 것이라고 내다 봤다.
스핀라자 승인은 국내 바이오업체 파미셀에게도 호재가 될 것으로 보인다. 파미셀은 스핀라자의 주요 원재료인 ‘뉴클레오시드’를 독점 공급하고 있기 때문이다. 앞으로 스핀라자의 판매가 본격화되면 파미셀의 매출도 덩달아 뛸 것으로 보인다. 뉴클레오시드는 유전자 치료제, 진단 시약 등에 쓰이는 주요 바이오 소재로 파미셀은 전세계 ‘진단용·의약용 뉴클레오시드’ 시장의 약 80%를 점유하고 있다.
파미셀은 국내 최초 줄기세포 치료제 ‘하티셀그램’을 개발한 업체로 유명하지만 원료의약품 시장에서도 두각을 나타내고 있다. 회사의 뉴클레오시드 매출액은 지난해 66억원을 기록했으며 또 다른 원료의약품인 ‘mPEG’는 최근 글로벌 제약사 머크의 계열사 머크앤씨아이이와 공급 협력 계약을 맺기도 했다.
