바이오리더스, 듀센형 근이영양증 치료제 미국 FDA 희귀의약품 지정

바이오리더스는 신약후보 물질인 ‘BLS-M22’가 미국 식품의약품안정청(FDA)으로부터 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 적응증 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 승인 받았다고 7일 밝혔다.

이번 희귀의약품 지정 승인 혜택으로 바이오리더스는 ‘BLS-M22’의 시판 허가 후 7년 간 마케팅 독점권이 부여되고, 개발기간동안 연구개발 및 인허가 관련 수수료와 세금 감면 혜택이 주어지게 된다.

또 신속 심사와 신약승인 심사비용 면제와 함께 2상 이후 조건부 판매가 가능해 진다. 현재 ‘BLS-M22’는 임상의약품 생산을 완료하고 국내 및 미국 임상을 위한 준비 작업 중인 것으로 알려져 있다.



듀센형 근이영양증은 남아 3,500명당 1명에서 발병하는 것으로 알려진 유전질환으로 3~5세 남아에서 뚜렷이 구분되기 시작하며 보통 12세부터는 보행에 장애를 가지게 돼 20세 이후부터는 호흡근의 약화로 조기 사망하는 질환이다. 현재까지 듀센형 근이영양증을 치료할 수 있는 근원적인 약물은 없는 상태며 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리해 주는 정도이다.