한미약품(128940)은 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 신약 후보 물질 ‘HM43239’이 최근 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.
HM43239는 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. 현재 미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받은 상태이며 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상 1상을 시작할 예정이다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면과 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등의 혜택을 누린다.
한미약품의 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정된건 이번이 세번째다. 앞서 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발중인 HM15136, 4월 혈관육종 치료를 위한 경구용 항암신약 ‘오락솔’이 희FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
권세창 한미약품 대표는 “한미약품의 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “앞으로도 질병으로 고통받는 환자들을 위해 신약 개발과 상용화에 속도를 내겠다”고 말했다.
