메드팩토는 지난해 8월부터 환자 5명을 대상으로 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 통합암센터에서 기존 다발성골수종 치료제 포말리도마이드와 백토서팁을 병용 투여하는 연구자임상 1b상을 실시한 결과, 6개월 무진행 생존률 100%를 기록했다고 밝혔다. 무진행 생존이란 약물 투여 후 암이 더 이상 진행되거나 이상 반응이 나타나지 않고 환자가 생존했다는 것을 뜻한다.
이와 관련 메드팩토 관계자는 “기존 치료법인 ‘포말리도마이드’와 ‘덱사메타손’ 병용 시의 무진행 생존 기간 중앙값이 3.6개월이었음을 고려하면, 비록 피험자 수가 적지만 전원 무진행 생존이 1차 관찰 기간인 6개월 경과 시점까지 유지된 것은 의미 있는 데이터”라고 설명했다. 이번 임상 참여자들은 전부 기존 항암제 사용 시 치료 효과가 없었거나 재발했다.
기존 다발성골수종 치료제들은 주로 스테로이드제 덱사메타손과 함께 사용했는데, 경구제인 백토서팁을 적용하게 되면 이 제제가 필요 없기 때문에 치료 편의성이 향상되고 지속적인 스테로이드제 사용에 따른 이상 반응도 해결할 수 있다. 메드팩토는 이들 5명의 환자를 포함해 2019년까지 총 27명을 대상으로 임상시험을 계속 진행할 계획이다. 백토서팁은 다발성골수종 환자에게서 급격하게 증가하는 것으로 밝혀진 형질전환증식인자 TGF-β(베타)를 선택적으로 강력하게 억제하는 약제이다.
김성진 메드팩토 대표는 “이번 임상으로 그 동안 위암, 폐암 등 고형암의 동물 모델에서 우수한 임상적 유효성을 보였던 ‘백토서팁’의 병용 투여 효과를 혈액 관련암에서도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.
백토서팁은 현재 국내에서 MSD ‘키트루다’(위암, 대장암) 및 아스트라제네카 ‘임핀지’(비소세포폐암)와 각각 병용 투여하는 1b·2a상 임상을 진행 중이며, 미국에서는 골수이형성증에 대한 임상 1·2상도 진행하고 있다.
