바이온(032980) 김병준 대표이사는 “투자 회사인 미래셀바이오가 동종배아줄기세포유래 중간엽줄기세포(MMSC)를 원료로 한 간질성 방광염 치료제를 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정하여 줄 것을 식약처에 신청했다”고 밝혔다.
간질성 방광염은 발병원인이 특정되지 않은 희귀 질환으로, 여성에게 유병률이 높은 것으로 보고되고 있으며 한번 발병하면 평생 배뇨장애 등으로 고통받는 질환이다. 미국 FDA에서 승인된 2가지 치료제가 있지만, 보존적 치료 수준에 그치고 있다는 평가다.
미래셀바이오는 이번 치료제 제품명을 MMSC(주성분: 미래동종배아줄기세포유래 중간엽줄기세포)로 명명하고 연구과정에서 독성 및 암 발생을 억제하였음을 입증하여 기존 인간배아줄기세포가 가진 문제점을 해결했다. 또한 투여한 세포가 181일까지 환부에 생존하며 혈관과 신경의 재생, 항염증 작용, 정상 세포의 사멸 억제 등의 효과가 있는 것으로 입증되어, 불명확한 기작을 가지는 치료제들과 차별화 된다고 설명했다.
MMSC는 이러한 주요기작을 바탕으로 실험 모델에서 방광기능의 현저한 회복을 보여준 것으로 평가되어 대한비뇨기과학회의 추천 의견과 함께 식약처에 본 신청을 하였으며 MMSC가 차세대 혁신 세포치료제로서 완치 가능한 근본적인 대안이 될 것으로 내다봤다.
금번 희귀의약품 지정 신청이 수락되면 MMSC는 간질성방광염 희귀의약품으로 등재되며 약사법에 따라 이후의 모든 임상시험 신청 및 허가 등에서 패스트트랙으로 우선 처리된다.
업계에서는 기존에 시도되던 성체줄기세포의 한계점을 극복할 수 있는 배아줄기세포 기반의 차세대 줄기세포를 활용한 첨단바이오 의약품 개발이라는 점에서 의미가 큰 것으로 평가하고 있다. 회사 관계자는 “희귀의약품 지정이 수락되면 심사 및 허가에서 우선 처리되는 만큼 조속히 환자들의 치료에 기여할 수 있는 길이 열릴 것”이라고 밝혔다.
