B형 혈우병 신약인 DalcA(dalcinonacog alfa)는 피하주사제형의 차세대 Factor IX(FIX; 제9혈 혈액응고인자)으로 이수앱지스(086890)가 국내에서 임상 1/2a상을 진행했다.
이번 임상 2b상 시험은?6명의 중증 B형 혈우병 환자를 대상으로 진행됐다. 각 대상자는 DalcA를 단회 정맥투여하고 28일간 피하투여한 후 DalcA가 혈중 정상상태의 예방적 FIX 수준인 12% 이상으로 유지시킬 수 있는지를 평가했다.이번 발표는 ‘예방적 유지요법인 DalcA의 안전성과?Factor IX 수준에 대한 B형 혈우병 환자에서의 임상 2b상 시험 평가’라는 제목으로 진행됐으며, 카탈리스트의 의학부 총책임자인 하워드 레비 박사가 맡았다.
임상 결과에 따르면 DalcA를 28일간 매일 피하투여했을 때 모든 임상 대상자의 혈중 FIX의 수준이 출혈 예방이 가능한 12% 이상으로 달성됐다. FIX 수준이 출혈 없이 최대 27%까지 도달하기도 했으며, 반감기는 2.5일에서 5.1일로 효과적인 출혈 예방요법을 증명했고, 투여 횟수를 줄일 수 있는 잠재적 가능성도 확인했다.?모든 환자의 피하주사 투여량은 1mL 이하였다.
총 6명의 임상 대상자 중 1명은 피하투여 사흘 째에 주사부위반응(ISR)이 보고돼 7일째에 임상시험 참여를 철회했다. 중화항체는 발견되지 않았고, 심각한 이상 사례는 보고되지 않았으나 일부 대상자에게서 초기 투여 시 통증 또는 붉음증 같은 경미한 수준의 ISR이 보고됐다.혈전색전증은 발생하지 않았으며,각종 혈액응고의 지표에서도 어떠한 혈전유발 신호를 보이지 않았다.
카탈리스트 대표이자 최고경영자인 나심 우스만 박사는 “이번 임상 데이터는 모든 대상자의 혈중 내 FIX 활성 수준이 이번 임상시험의 1차 평가지표인 12%를 넘어 DalcA의 탁월한 효능과 안전성을 보여줬다”며 “B형 혈우병 관리에서 간단한 저용량의 피하주사 방법으로 FIX 수준을 향상시켜서 출혈 예방요법을 제공할 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다./jjss1234567@naver.com
