삼성서울병원 최병옥 신경과 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 전날(21일) CMT 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 투여를 시작했다. 이번 CMT 임상 1/2a상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스의 안전성과 내약성을 평가한다. 헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. 국내에서 진행되는 이 임상시험에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다.
CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중에서는 환자 수가 가장 많은 것으로 보고돼 있다. CMT에는 몇가지 종류가 있는데 이번 임상시험의 대상인 CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%를 차지한다. 국내에는 약 8,000명, 전 세계적으로 120만명 이상의 CMT1A 환자가 있는 것으로 알려져있다. 많은 환자가 있음에도 불구하고 아직까지도 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료약은 없는 상황이라고 회사측은 설명했다.
엔젠시스는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA유전자치료제다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다고 회사측은 덧붙였다.
이번 CMT1A 임상시험의 경우 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스를 주사한다. 이를 통해 CMT 환자에서 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증 활성, 항섬유 활성, 신경 보호 등을 통해 질환의 진행 혹은 증세 악화를 지연 내지는 막을 수 있을 것으로 예상된다.
김선영 헬릭스미스 대표이사는 “CMT병은 전세계적으로도?FDA?승인을 받은 치료제가 없는 질병”이라면서 “엔젠시스는 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 밝혔다./jjss1234567@sedaily.com
