서울삼성병원에서 진행된 BLS-M22 1상 임상시험은 건강인을 대상으로 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 각 투여자군에게 용량별로 투여한 결과 중대한 이상반응이 보고되지 않았고 이상반응으로 인한 중도탈락 대상자도 없었다. 또 반복투여시 설정된 최고 농도에서 용량 제한 독성이 나타나지 않은 결과가 확인됐다.
유전질환인 뒤쉔병(뒤쉔형 근이영양증, Duchenne’s Muscular Dystrophy)은 X염색체 이상으로 근세포막에 존재하는 단백질이 소실되는 소아희귀질환이다. 주로 남아 3,500명당 1명 수준으로 발병하며 대개 20세 무렵 사망하는 것으로 알려져 있다.
BLS-M22는 바이오리더스의 뮤코맥스(MucoMax®) 플랫폼 핵심 기반기술로 창출된 혁신신약(first-in-class)치료제다. 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴 항원을 디스플레이 한 후 경구투여를 통해 체내에 항체를 형성하는 기전을 활용한다. 보건복지부 첨단의료기술과제에 선정된 바 있으며 뒤쉔병 임상시험 진행을 위한 비임상효력연구 및 의약품 생산공정 연구를 성공적으로 마쳤다.
회사는 지난 2017년 뒤쉔병 치료제에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 2019년에는 국내 식품의약품안전처의 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 미국에서 제품이 승인될 경우 희귀질환에 대한 다양한 독점적 권리 외 양도가능한 우선심사권(priority review voucher) 취득이 가능하다.
바이오리더스 신약개발본부장은 “이번 임상시험은 BLS-M22의 용량별 단회투여 및 14일 반복투여에 대한 안전성, 내약성의 우수성을 확인했다는데 큰 의미가 있다”며 “동물평가에서 확인된 근육소실억제 및 운동능력 향상 등의 효능은 이미 검증됐다”고 밝혔다.
회사 관계자는 “국내 2상 임상시험과 함께 해외 임상도 적극적으로 추진 중”이라며 “희귀질환 치료제인만큼 2상 종료 이후의 조건부 승인 가능성도 기대하고 있다”고 말했다. 이어 “적절한 치료제가 부족한 뒤쉔병 치료제의 신약성공 가능성이 한층 더 높아진 만큼 제품 상용화를 앞당기기 위해 노력할 것”이라고 강조했다.
/byh@sedaily.com
