긴급한 환자들을 위한 ‘치료목적사용승인’도 신청 계획
[서울경제TV=배요한기자] 에이치엘비(028300) 미국 자회사 엘레바(Elevar Therapeutics)는 17일(미국 현지 시간) 리보세라닙의 선양낭성암(ACC, Adenoid Cystic Carcinoma) 치료를 위한 오픈라벨, 다기관 임상 2상의 환자모집 목표를 확대한다고 밝혔다.
선양낭성암은 통상 침샘암으로도 불리는데, 현재 세계적으로 표준치료제가 없다.
엘레바는 임상 2상 종료후 표준치료제로의 승인을 목표로 하고 있으며, 이를 위해 임상환자수를 늘리는것을 고민해왔다. 당초 내년까지 55명의 환자를 모집하는 것으로 계획했으나, 첫환자 등록 8개월만에 환자등록 목표를 달성했다.
회사 관계자는 “전문의들과 환자들의 요청을 받아들여 임상규모를 당초 55명에서 72명으로 확대키로 결정했는데, 현재 진행속도를 볼 때 연말까지는 환자모집을 완료할 것으로 예상하고 있다”고 전했다.
재발 또는 전이성 선양낭성암 환자에 대한 리보세라닙의 효능과 안전성을 평가하기 위해 미국과 한국에서 진행 중인 본 임상의 1차 평가 지표는 객관적 반응률(ORR)이고, 2차 평가 지표는 전체 생존 기간(OS), 무진행 생존 기간(PFS), 질병통제율(DCR) 등이다. 코로나19 팬데믹에도 불구하고 환자모집이 목표일정보다 1년 정도 빨리 완료된 이유다.
엘레바의 최고 개발 책임자인 스티브 노턴(Dr. Steven Norton) 박사는 “이번 환자모집 확대로 희귀질환인 선양낭성암의 치료제 개발 여정에 큰 진전이 이뤄졌다”며 “선양낭성암은 반복적인 수술이나 방사선 치료 이외 현재 마땅한 대체 치료제가 없어, 환자들의 미충족 수요(unmet need)가 높은 난치 질병으로 의사는 물론 환자들의 관심이 높아지고 있다”고 말했다.
선양낭성암은 미국에서 매년 1,200건 이상이 발생하는 희귀암으로 엘레바는 FDA에 희귀의약품 지정(orphan drug designation)도 신청할 계획이다. 또한 이와는 별도로 치료목적사용승인(EAP, Expanded Access Program) 신청을 통해 신약 승인전에도 리보세라닙이 긴급히 필요한 환자들에게 우선 공급될 수 있도록 한다는 방침이다.
에이치엘비 관계자는 “코로나19에도 불구하고 환자모집이 빠르게 완료된 것은 선양낭성암 치료제에 대한 환자들의 절박한 심정을 대변한다”며 “선양낭성암 임상 2상의 빠른 진행에 집중하는 한편 현재 진행중인 타 적응증 임상에서도 좋은 결과를 낼수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
/byh@sedaily.com
