녹십자(006280)가 독자 기술로 개발한 헌터증후군 치료제가 유럽 희귀의약품으로 지정을 받았다. 환자의 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 차별성을 확보하면서 전 세계 희귀질환 환자들의 미충족 수요를 해결하는 데 기여한다는 방침이다.
녹십자는 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD)’을 받았다고 2일 밝혔다.
‘헌터라제ICV’는 기존 정맥주사(IV) 방식의 ‘헌터라제’를 뇌실 내 투여방식으로 변경한 헌터증후군 치료제다. 헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 동반한다고 알려졌다.
녹십자는 지난 2012년 식품의약품안전처로부터 ‘헌터라제’의 시판허가를 받으면서 전 세계 2번째로 헌터증후군 치료제의 상업화에 성공했다. 이후 IV 제형이 환자의 ‘뇌혈관장벽(BBB)’을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)’에 도달하지 못하는 데 착안, 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공한 바 있다. 올해 초 일본에서 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 획득하면서 해외 시장 진출 활로를 열었다.
녹십자는 이번 희귀의약품 지정을 계기로 ‘헌터라제ICV’의 유럽 진출 가능성을 본격 타진한다는 방침이다. 녹십자에 따르면 유럽 규제기관은 ‘헌터라제ICV’가 기존에 승인 받은 IV 제형 대비 환자에게 상당한 혜택을 줄 수 있다고 인정했다. 특히 ‘헌터라제ICV’가 ‘유병율(1만명 당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성' 등 유럽 희귀의약품 승인을 위한 모든 기준을 충족했다는 설명이다. 앞서 일본에서 진행된 임상에서는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 헤파란황산을 70% 이상 감소시키는 동시에 발달 연령 개선에 긍정적인 효과를 나타냈다.
허은철 녹십자 대표는 “이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명했”라며 “전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것이다"라고 말했다.
