[서울경제TV=배요한기자] 카이노스메드(284620)는 16일 자회사 패시네이트 테라퓨틱스(FAScinate Therapeutics, 미국 샌디에고)를 통해 제출한 KM-819의 파킨슨병에 대한 임상 2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)이 승인했다고 밝혔다.
적응증을 확대한 다계통위축증(MSA) 치료제의 임상 2상 IND를 국내 식품의약품안전처로부터 지난달 승인 받은데 이은 것으로 KM-819의 임상 개발이 국내외에서 본격화되게 됐다.
카이노스메드 관계자는 “임상 사이트들과의 계약 이후 환자 모집에 나서게 되며, 임상 2상을 크게 두 부분으로 나눠 진행할 계획”이라며 “건강하고 나이 많은 참가자 18명과 파킨슨병 환자 24명을 각각 대상으로 KM-819를 200㎎, 400㎎, 800㎎씩 투여해 적정 용량을 확정할 예정으로, 임상1상에서는 부작용 없이 400 mg까지 투여했다”고 말했다.
이어 “용량이 결정되면 미국내 병원에서 환자 288명을 대상으로 2년간 임상을 진행하게 된다”며 “그동안 카이노스메드가 진행해 온 특정 유전자(GBA) 변이가 있는 환자의 줄기세포를 이용한 실험에서 효능을 확인함에 따라 이번 임상에 유전자 변이 환자를 포함하기로 했다”고 설명했다.
KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 FAF1이라는 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는다. 임상2상 이후 더 이상 개발을 포기한 사노피나 바이오젠과도 다른 타깃으로 카이노스메드가 유일하게 개발하는 약물이다. 임상2상에서 효능을 보이면 최초의 질환조절 효능이 있는 치료제 약물이 된다.
카이노스메드는 미국에서 파킨슨병 치료제의 임상 2상에서 효능을 확인한 후 글로벌 제약사로 기술이전을 추진할 계획이다. 파킨슨병은 현재 증상완화제만 있으며 근본적인 질병조절치료제가 없는 상황이어서 기술이전시 규모가 조 단위에 이를 것으로 회사측은 기대하고 있다.
회사 관계자는 “국내 다계통위축증의 임상 2상 승인에 이어 미국 FDA에서의 파킨슨병 임상 2상 승인으로 KM-819의 개발이 본격화된다”며 “파킨슨병과 다계통위축증 환자에게서 효능을 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. /byh@sedaily.com
