[서울경제TV=배요한기자] 메지온(140410)이 지난 18일 미국 식품의약국(FDA)와 폰탄 수술 환자 치료제 ‘유데나필'에 대한 미팅을 마무리한 가운데 이날 장 초반부터 하한가로 직행했다. FDA로부터 신약허가신청(NDA) 1차 지표의 통계적 유의성을 지적받은 영향으로 풀이된다. FDA 미팅에는 NDA 최종 결정권자를 포함한 검토 책임자, 실무자, 전문의 등이 참석한 것으로 알려졌다.
메지온은 회사 홈페이지를 통해 미 FDA가 “2016년 당사가 미국PHN의 심장전문의들과 협의하여 제출한 Protocol(신약허가를 위한 임상 내용)에 근거하여, 당사 NDA의 1차 지표의 통계적 유의성 (p-value)을 지적했다”고 말했다.
이어 “FDA는 슈퍼 폰탄을 제외한 환자군에 대한 새로운 분석내용(Major Amendment)은 사후분석(post hoc)으로 규제 규정상 승인 여부를 판단하는 근거로 사용하기 어렵다”고 했다.
이에 따라 FDA는 처음부터 슈퍼 폰탄을 제외한 환자들만으로 구성된 별도의 임상시험을 제안한 것으로 알려졌다.
메지온 관계자는 “빠른 시간내에 FDA와의 미팅을 추진 중이고 더 자세한 FDA의 입장을 파악해 보아야 하겠지만, 추가 임상을 실시한다면 당사는 일정수준 이상의 운동 능력을 가진 슈퍼 폰탄환자들을 제외한 추가 임상은 지표 설정(Endpoint)도 Max VO2로 단순화하고자 한다"고 말했다.
아울러 “환자들의 모집은 PHN의 대형 병원으로 몇 곳으로 집중하고 데이터의 집계 및 분석도 지금과는 달리 조금 더 빠르게 진행하도록 하여 소요 시간을 상당히 단축할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.
한편 메지온은 21일 오후 2시 온라인 화상 플랫폼 줌(ZOOM)을 통해 현황과 향후 계획에 대해 밝힐 예정이다.
폰탄수술은 심장구조상 정상적으로 2개가 있어야 하는 심실이 선천성 심장기형으로 인하여 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 정상적인 심장기능을 수행할수 있도록 시술하는 3단계의 심장수술 중 마지막 단계다.
단심실 환자는 미국 기준으로 1만명당 약 5.3명 정도 발생되는 것으로 알려져 있으며 매년 약 2,000명 이상의 환자가 발생하는 것으로 추정되고 있다. 이중 약 65%에 해당하는 약 1,300여명의 신규 환자가 폰탄 수술을 통해 생존하며, 미국 내 총 환자 수는 3만5,000여명에 달하는 것으로 알려졌다.
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