알리바이오 판교 본사 전경. 사진 제공=아리바이오아리바이오는 미국 식품의약국(FDA)에 경구용 치매 치료 신약 'AR1001'의 임상 3상에 대한 임상시험계획(IND)을 신청을 완료했다고 11일 밝혔다.
아리바이오가 개발한 AR1001은 치매 진행 억제와 치매 환자의 기억력·인지기능을 향상하는 최초의 다중기전·다중효과 경구용 알츠하이머병 치료제다. PDE5 억제 작용으로 신경세포내 신호 전달 경로(CREB) 활성화로 인한 신경세포의 사멸을 억제하고 생성을 촉진한다. 윈트(Wnt) 신호전달체계 활성화에 의한 시냅스 가소성 증진, 자가포식(Autophagy)의 활성화에 의한 독성 단백질의 제거와 축적 억제에 우수한 뇌 장벽 투과성과 뇌 혈류 증가 등 다중기전·다중효과가 있다.
이번 임상 3상은 미국 FDA와 협의해 총 1600명 대규모로 두 개의 임상으로 나누어 진행된다. 첫 번째 3상은 미국을 중심으로 진행되며 총 모집인원은 800명이다. 투약군 400명에게 AR1001 30㎎을, 대조군 400명에게 위약을 52주간 투약한다. 두 번째 임상3상은 미국을 포함해 유럽과 한국을 포함한 글로벌 임상으로 진행된다. 마찬가지로 800명의 환자를 대상으로 52주간 AR1001 30㎎ 또는 위약을 투약한다.
2022년 4분기 말 첫 환자 투약을 시작으로 평가 지표와 약물 상호작용 등 효능과 안전성을 확인해 2025년 3분기에 52주 결과 발표가 있을 예정이다. 아리바이오는 첫 번째 임상 3상에서 월등한 결과를 얻게 되면 두 번째 임상 진행단계와 별개로 2025년 4분기 미국 FDA에 허가신청(NDA) 절차를 진행할 계획이다.
정재준 아리바이오 대표이사는 “혁신 신약에 한국의 미래가 있다는 사명감으로 치매 신약 연구와 개발에 매진해 왔다” 며 ”FDA, 미국 전역의 임상센터와 협력해 글로벌 경쟁력을 확보하는 임상 전략을 수립하고 선제적으로 상용화를 성공시켜 미개척분야인 치매 극복에 역사적 전기를 마련하겠다"고 말했다.
