래리 곽 시티오브호프 암센터 교수
김홍우 페프로민바이오 대표암 면역학계의 세계적 권위자로 ‘2016년 호암의학상’을 수상한 한국계 미국인 래리 곽(59·사진) 박사가 한국 바이오벤처와 손잡고 차세대 면역항암제인 ‘CAR-T(chimeric antigen receptor T cell)‘ 치료제 개발을 본격화한다.
암 백신 등 연구에만 20년 이상 매진해온 곽 박사는 지난달 31일 재직하고 있는 미국 로스엔젤레스 시티오브호프(COH) 병원 암센터에서 서울경제신문과 만나 “신약 후보물질을 찾고 연구하는 것도 중요하지만 개발한 신약을 상업화해 환자에 쓰고 치료하는 것도 무척 중요하다”며 “암 환자에 맞춤형 치료를 제공할 수 있는 더 효과적이고 안전한 CAR-T 치료제를 시장에 출시하는 건 아주 의미 있는 일”이라고 강조했다.
곽 박사가 중심이 돼 개발 중인 CAR-T 신약은 환자 본인의 면역세포(T세포)를 추출, 유전공학적 기술을 통해 더 강한 면역세포로 만든 후 이를 다시 환자에 주입함으로 암세포를 공격·사멸시키는 치료제다. 글로벌 1호 신약이 지난 9월에야 시판 승인을 받는 등 새롭고 혁신적인 치료법이다. 곽 박사는 “미국 시장에서는 향후 2~3년 이내 암 치료의 중요한 부분을 차지하게 될 것”이라고 확신했다. 환자 본인의 면역세포를 이용하기에 부작용이 적은 것은 물론 무엇보다 혈액암 등 특정 암에 대해서는 암세포가 반응해 소멸하는 비율이나 효과가 비교할 수 없이 압도적이기 때문이다. 곽 박사는 “다른 항암제의 암세포 반응률이 30% 수준이라면 CAR-T의 경우 80~90%에 이른다”며 “놀라운 효과가 실제로 증명돼 이미 여러 다른 타입의 CAR-T 치료제 개발이 글로벌 대형 제약사를 중심으로 폭발적으로 이뤄지는 상황”이라고 강조했다.
곽 박사가 개발 중인 치료제는 기존 출시되고 앞으로 나올 CAR-T가 대부분 ‘CD19’ 표지자를 타깃으로 해 활성화하도록 T세포를 강화하는 반해 ‘BAFF-R‘을 타깃으로 한다는 점에서 다르다. 곽 박사는 “우리가 개발 중인 CAR-T는 이미 출시된 치료제들의 대안이자 더 효과가 높은 암 치료 접근법”이라고 덧붙였다.
곽 박사가 신약 개발 파트너로 선택한 기업이 한국의 신생 바이오벤처인 페프로민바이오라는 점도 의미심장하다. 페프로민바이오는 분자표적항암제 전문가로 미국 아디아 바이오사이언스와 한올바이오파마 등에서 경력을 쌓은 김홍우 박사가 지난해 미국 로스엔젤레스에서 창업한 기업으로 주요 이사회 멤버가 모두 한국인이다. 곽 박사는 “생산 등의 영역에서 한국과 협업해 상호 발전하는 것은 물론 뛰어난 효과의 CAR-T 치료제를 한국에서도 사용할 수 있게끔 하고 싶다”고 말했다.
페프로민바이오는 창립한 지 1년 밖에 안됐지만 굵직한 성과를 내고 있다. 회사는 지난 4월 곽 박사의 원천기술을 도입해 6월 관련 특허를 미국을 비롯한 주요 글로벌 국가에 출원했다. 최근에는 국내 코스닥 상장사 두 곳으로부터 400만 달러(약 44억원)의 초기 투자를 유치했다. 김 박사는 “미국 벤처캐피탈 등에서도 투자 문의가 많지만 향후 생산 및 임상 등을 한국 기업과 협업할 생각이라 한국 기업 및 투자자들을 우선해 만나고 있다”며 “현재 CAR-T의 전임상을 진행하고 있으며 이르면 내년 말쯤 완료될 것”이라고 설명했다. 페프로민바이오는 지난 8월 노벨생리의학상 수상자(2011년)이자 면역학의 대가인 브루스 보이틀러 미국 텍사스대 교수를 과학고문으로 영입하기도 했다. /로스엔젤레스=김경미·김지영기자 kmkim@sedaily.com
