[바이오USA]"인보사, 美서 근본적 치료제로 승인 받을 것"

“오는 2021년에는 미국에서 무릎 골관절염 유전자 치료제인 ‘인보사’의 임상 3상을 완료해 2023년 출시하는 게 목표입니다. 근본적 치료제(DMOAD)로 승인받을 수 있도록 철저하게 준비하고 있습니다.”

이범섭(사진) 코오롱티슈진 대표는 5일(현지시간) 미국 보스턴 전시컨벤션센터에서 기자들과 만나 “세계 최초의 유전자 치료제가 한국에서 엄격한 검증을 거쳐 나온 만큼 외국에서도 반응이 좋다”며 향후 계획을 밝혔다.

인보사는 세계 최초의 골관절염 유전자 치료제다. 외과 수술 없이 골관절염 환자의 관절강(뼈와 뼈 사이의 틈새)에 주사해 통증을 완화해주는 게 특징이다. 코오롱티슈진은 7월부터 향후 3년간 환자 1,020명을 대상으로 미국에서 임상 3상을 진행할 예정이다. 1년간 156명을 대상으로 진행됐던 한국에서의 임상 3상에 비해 기간과 임상 환자 수를 크게 늘렸다. 골관절염 치료제 가운데 인보사가 세계 최초로 근본적 치료제로 허가받기 위한 포석이다.

이 대표는 “한국에서 임상 3상 환자들을 3년간 추적관찰한 결과 인보사 투약 후 연골뿐 아니라 뼈까지 좋아졌다는 결과를 확인했다”며 “구조 개선을 확인하기 위해서는 (미국에서는) 2년 이상의 임상 기간이 필요하다”고 설명했다.



앞서 인보사는 지난해 11월 국내에서 판매한 지 7개월 만에 시술 건수 1,000건을 넘어섰다. 메디포스트의 줄기세포 기반 퇴행성 관절염 치료제 ‘카티스템’이 22개월 만에 누적 시술 1,000건을 기록한 것과 비교하면 빠른 속도다.

그러나 한국 식품의약품안전처에서 무릎 연골 재생 효과를 인정하지 않으면서 효능에 의문을 제기하는 목소리도 높다. 이에 대해 이 대표는 “늘어난 임상 기간과 환자 수를 통해 의혹을 해소할 것”이라며 “경쟁사인 머크의 경우 개발하는 후보물질이 통증을 전혀 완화하지 못해 근본적 치료제 지정을 받기도 어렵고 임상 2상도 다시 해야 한다”며 인보사의 우수성을 강조했다.

코오롱티슈진은 향후 진행할 미국 임상 3상에 X레이와 자기공명영상(MRI) 분석을 모두 진행할 방침이다. X레이로는 뼈만 보이지만 MRI로는 연골과 관절 간격, 염증 여부 등도 보이는 만큼 인보사의 효과를 확실히 입증하겠다는 전략이다. 이 대표는 “현재 전 세계 다국적 제약사들과 시판과 관련해 논의하고 있다”면서 “마케팅 준비 기간을 고려해 올해 말 판매사를 최종 선정할 것”이라고 강조했다.
/보스턴=김지영기자