범부처전주기신약개발사업은 신약개발 분야를 지원해 온 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 부처 간 R&D 경계를 초월한 범부처 전주기 국가 R&D사업이다.
AT101은 B세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목적으로 개발되고 있는 앱클론의 신규 CAR-T 치료제다. CD19이 과발현된 혈액암세포에 대한 테스트에서 AT101는 노바티스의 킴리아(Kymriah®) 혹은 길리어드의 예스카타(Yescarta®)에 사용된 FMC63 항체 기반 CAR-T보다 우수한 항암활성을 보였다. 뿐만 아니라 마우스를 이용한 동물 실험에서는 CD19을 발현하는 혈액암세포들을 완전히 제거함으로써 우수한 항암 치료 효과의 가능성을 보여줬다.
앱클론은 “개선된 CAR-T 치료를 위해 자체 플랫폼을 통한 신규 CD19항체를 발굴해 CAR-T치료제에 장착했다”며 “설치동물 항체인 FMC63에 기반하는 기존 제품과 달리 인간화와 최적화 과정을 거쳐 면역원성은 최소화하고 특이성은 높였다”고 강조했다. 이어 “AT101 임상을 위해 임상시험수탁기관과 계약을 체결했으며, 최대한 신속하게 임상에 진입할 것”이라고 계획을 전했다.
CAR-T 치료제는 암세포에 특이적으로 반응하는 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor·이하 CAR)를 장착시킨 T 세포(CAR-T)를 제조해 암 환자에게 주입함으로써 항암 면역반응으로 암세포를 사멸시키는 새로운 면역항암제다. 앱클론 측은 “임상 결과들이 매우 획기적”이라며 “‘킴리아’는 백혈병 진단을 받은 환자 63명을 대상으로 한 임상시험에서 치료 3개월만에 완전관해율 83%라는 유례없이 탁월한 효과를 발휘했지만 면역원성 유발 등 부작용이 보고된 만큼, 새로운 CD19 CAR-T 치료제 개발 요구가 있어 향후 AT101의 성공적 개발이 기대된다”고 설명했다.
글로벌 CAR-T 치료제 시장은 연 평균 54% 성장해 오는 2028년에는 83억달러 규모로 확대될 전망이다. 기업의 가치 측면에서는 CAR-T 치료제 임상 1상 파이프라인을 보유 중이던 카이트파마와 주노테라퓨틱스가 각각 길리어드(118억달러)와 세엘진(80억달러)에 거액의 인수대금으로 합병된 바 있다.
이종서 앱클론 대표이사는 “이번 국책과제가 제시한 선도물질 도출을 성공적으로 수행함으로써 앱클론 CAR-T 개발 기술의 우수한 잠재력을 보여줬다”며 “유럽이나 미국과는 달리 아직 CAR-T 치료제의 우수한 혜택을 받지 못하고 있는 국내 혈액암 환자들을 위해 신속심사와 허가 등 가능한 모든 국가 지원 제도를 최대한 활용해 국내 최초로 CAR-T 치료제들을 출시할 계획”이라고 자신했다.
