마일스톤 3단계 효능평가에서는 운동실조증 및 비대성 심근증 동물모델에서의 약동학/약력학(PK/PD) 분석이 이뤄질 예정이다. 물질인도계약(MTA) 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 ‘CV-14’은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용해 개발한 물질이다.
셀리버리 관계자는 “이 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥·심부전·비대성 심근증·심정지 등을 일으켜 사망에까지 이르게 할 수 있는 선천적 유전병이 발병할 수 있다”며 “이와 같은 난치성 유전질환의 치료목적으로 CV-14이 개발됐다”고 설명했다. 이어 “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화하는 약물 이외에 근복적인 치료법은 없는 실정”이라며 “환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위해 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중”이라고 덧붙였다.
또한 “지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타깃팅 능력이 성공적으로 증명돼 발표됐다”며 “2차로 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 CV-14의 정량적 세포투과능 또한 셀리버리에서 수행한 데이터에 비해 오히려 상회하는 결과로 증명돼 현재 최종 동물모델에서의 약동학/약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행 중”이라고 강조했다. 아울러 “이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성이 다케다에 의해서 최종 재증명에 성공한다면, 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
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